Generation Bio Co (GBIO)

บริษัท Generation Bio Co เป็นบริษัทเภสัชกรรมพันธุกรรมที่มุ่งเน้นการพัฒนาวิธีบำบัดด้วยยีน เพื่อให้การรักษาที่ยั่งยืนและสามารถปรับใช้ได้อีกครั้งสำหรับผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคหายากและยังไม่มีการรักษา บริษัทมุ่งเน้นไปที่โรคที่เกี่ยวข้องกับตับและจอประสาทตา โดยกำลังพัฒนาแพลตฟอร์มสองรูปแบบที่แตกต่างกันแต่เสริมซึ่งกันและกัน ซึ่งบริษัทเชื่อว่าจะช่วยให้เกิดการนำไปใช้ในการรักษาที่โดดเด่น แพลตฟอร์มแรกคือระบบนำส่ง ctLNP ที่มีประสิทธิภาพสูงและเลือกสรรได้อย่างแม่นยำสำหรับกรดนิวคลีอิก ซึ่งออกแบบมาเพื่อหลีกเลี่ยงการถูกกำจัดโดยตับและม้ามในตำแหน่งที่ไม่ตรงเป้าหมาย ส่งผลให้ ctLNP สามารถคงอยู่ในกระแสเลือดได้นาน และช่วยให้สามารถกำหนดเป้าหมายได้อย่างเฉพาะเจาะจงและมีประสิทธิภาพผ่านลิแกนด์ที่กระตุ้นการจับกับเนื้อเยื่อและเซลล์ชนิดเฉพาะ แพลตฟอร์มที่สองคือ iqDNA รูปแบบใหม่ของ ceDNA ซึ่งเป็นตัวแปรที่ได้รับการปรับปรุงให้มีประสิทธิภาพสูงขึ้น