Nucleome Therapeutics نامزد اولین کاندیدای توسعه پیش بالینی را معرفی می‌کند

برنامه آگونیست آنتی‌بادی مونوکلونال اولین در کلاس خود برای حل التهاب با کاربرد گسترده در بیماری‌های التهابی مزمن عمده 

تکامل پلتفرم ژنتیک غیرکدگذاری Nucleome بینش‌های پیشگامانه بیشتری را در زمینه‌های بیماری با نیاز بالای برآورده نشده آشکار می‌کند

آکسفورد، انگلستان، 1404/10/17 /PRNewswire/ — Nucleome Therapeutics ('Nucleome' یا 'شرکت')، شرکتی که علل مولکولی بیماری‌های التهابی را از طریق رویکرد پیشگامانه به ژنتیک سه‌بعدی انسان مورد بررسی قرار می‌دهد، به‌روزرسانی تحقیق و توسعه را پس از معرفی نامزد توسعه پیش‌بالینی برای برنامه پیشرو اولین در کلاس خود، NTP464، ارائه می‌دهد. این برنامه از پلتفرم کشف خود به سمت مطالعات فعال‌کننده IND پیش خواهد رفت.

دکتر مارک بودمر، مدیر اجرایی Nucleome، گفت: "سال 2025 سال پیشرفت بزرگ برای Nucleome بود، هم برای فناوری کشف ژنتیک و هم برای خط تولید ما. فناوری آزمایشگاهی ما، Micro Capture-C (MCC)، همراه با استقرار استراتژیک یادگیری ماشین و سایر روش‌های محاسباتی، ژنتیک را با رمزگشایی الگوهای تنظیم ژن از معماری سه‌بعدی ژنوم به سطحی بی‌سابقه ارتقا داده است. این امر آنچه را که تغییرات ژنتیکی می‌تواند درباره بیماری آشکار کند، هم برای کشف هدف دارویی و هم برای طبقه‌بندی جمعیت بیماران، بازتعریف کرده است. 

"ما جامع‌ترین نقشه فیزیکی مکانیسم‌های مولکولی در بیماری التهابی را ایجاد کرده‌ایم و به‌طور مداوم با داده‌های در حال ظهور آن را تقویت می‌کنیم. این بدان معناست که اکنون می‌توانیم محرک‌های علّی بیماری را در انسان‌ها، در زمینه‌هایی با بیشترین نیاز برآورده نشده بیماران، کشف کنیم. معرفی اولین نامزد توسعه ما، NTP464، گام مهمی به جلو برای Nucleome است و نمونه‌ای قدرتمند از آنچه ممکن است زمانی که پلتفرم پیشرفته ما با طراحی درمانی تلاقی می‌کند."

معرفی نامزد NTP464

هدف NTP464 یک نقطه بازرسی التهاب جدید است که با استفاده از مجموعه اختصاصی رویکردهای ژنتیکی Nucleome شناسایی شده است. از طریق درک اینکه چگونه تغییرات ژنتیکی در بیماران مبتلا به بیماری خودایمنی بر تعاملات فیزیکی سه‌بعدی با ژن‌های کدگذار پروتئین تأثیر می‌گذارد، Nucleome یک هماهنگ‌کننده چندسلولی عمیق حل التهاب را با پتانسیل فراتر رفتن از درمان‌های پیشرفته فعلی کشف کرده است. مکانیسم اصلی هدفی که در افراد سالم برای حل التهاب عمل می‌کند، در بیماران مبتلا به بیماری‌های خودایمنی مانند آرتریت روماتوئید (RA)، لوپوس اریتماتوز سیستمیک (SLE) و بیماری التهابی روده (IBD) مختل می‌شود.

آنتی‌بادی آگونیست مونوکلونال جدید که به عنوان نامزد توسعه پیش‌بالینی معرفی شده است، دارای ویژگی‌های عالی قدرت، انتخاب‌پذیری و قابلیت توسعه است. NTP464 کارایی را در آزمایش‌های متعدد پیش‌بالینی in vitro نشان داده است، از جمله ترکیبی قانع‌کننده از مهار فعال‌سازی سلول B، سلول T و ماکروفاژ و ارتقای فعالیت‌های سرکوبگر Treg. این برنامه اصل جدیدی را در درمان بیماری‌های التهابی ارائه می‌دهد و اکنون به سمت مطالعات فعال‌کننده IND پیش خواهد رفت.

نوآوری پیشرو جهانی در ژنتیک غیرکدگذاری

پیشرفت‌های قابل توجه در هر دو بخش تجربی و محاسباتی فناوری اختصاصی Nucleome منجر به جهش در قابلیت‌ها شده است: تعاملات بین پروموترهای هر ژن در ژنوم و تمام عناصر تنظیمی آن‌ها اکنون می‌تواند با دقت جفت پایه در یک آزمایش واحد اندازه‌گیری شود.

کاربرد این فناوری توسط شرکت در بیماری‌های التهابی منجر به یک اطلس دقیق و جامع از محرک‌های مولکولی این بیماری‌ها شده است که توسط ژنتیک غیرکدگذاری انسان اطلاع‌رسانی شده است. این نوع بینش در تنظیم ژن از نظر تاریخی دست‌نیافتنی باقی مانده است. از طریق تجزیه و تحلیل این داده‌های اختصاصی، Nucleome روشی ساخته است که اولویت‌بندی جفت‌های هدف-نشانه را بر اساس احتمال پیش‌بینی‌شده موفقیت بالینی امکان‌پذیر می‌کند. در میان تعداد زیادی از اهداف جدید، شرکت همچنین اهداف داروهای با موفقیت بازاریابی شده را شناسایی کرده است و شواهد گذشته‌نگر را بر اساس نتایج بالینی شناخته شده ارائه می‌دهد که این رویکرد جدید مرتبط با درمان بیماری است. اهداف جدید استخراج شده از این اطلس که آستانه‌های بالای پشتیبانی ژنتیکی Nucleome را برآورده می‌کنند، پیش‌بینی می‌شود که به طور قابل توجهی بیشتر از آن‌هایی که فاقد چنین پشتیبانی ژنتیکی هستند، از نظر بالینی موفق باشند.

Nucleome این اطلس اختصاصی را استخراج می‌کند تا خط تولیدی از اهداف اولین در کلاس شناسایی شده ژنتیکی بسازد و همچنین زیرگروه‌های بیمار تعریف شده مکانیکی را در داخل و در سراسر نشانه‌های متعدد بیماری التهابی آشکار کند. اصل اصلی Nucleome این است که ژنتیک انسان کلید توسعه درمان‌های موفق‌تر را باز می‌کند - پیوند دادن هدف مناسب به بیمار مناسب از طریق مکانیسم مناسب.

حفاظت از نوآوری Nucleome

فناوری اختصاصی Nucleome تحت پوشش پرتفوی قوی و گسترده ثبت اختراع است که ارزش پلتفرم منحصر به فرد نوآورانه آن را در بازارهای مرتبط تجاری محافظت می‌کند. چندین ثبت اختراع جدید اعطا شده در سال 2025 از MCC و فناوری‌های اختصاصی 'اعتبارسنجی عملکردی نوع' (VFV) Nucleome محافظت می‌کند. درخواست‌های ثبت اختراع جدید به طور مداوم در نظر گرفته شده و ثبت می‌شوند تا از پیشرفت‌های فناوری و ترکیبات ماده برای نامزدهای دارویی شرکت محافظت کنند. 

یادداشت‌ها برای ویراستاران

درباره Nucleome Therapeutics
Nucleome یک شرکت ایمونولوژی است که علل ریشه‌ای بیماری را از طریق رویکرد انقلابی جدید به حل ژنتیک انسان مورد بررسی قرار می‌دهد. Nucleome درک مولکولی عمیقی از عملکرد و اهمیت ژنوم غیرکدگذاری و نحوه ایجاد بیماری از طریق تغییرات در آن دارد. شرکت فناوری ژنومیک سه‌بعدی تحول‌آفرین را برای پیوند دادن نوع‌های ژنتیکی مرتبط با بیماری با ژن‌هایی که در بیماری تنظیم نادرست می‌شوند، ایجاد کرده است. در هسته این امر، توانایی خواندن تعاملات سه‌بعدی در ژنوم غیرکدگذاری با دقت و مقیاسی است که در صنعت و دانشگاه منحصر به فرد است.

Nucleome اولین شرکتی است که در مقیاس یک اطلس داده غنی از اختلال عملکرد سیستم ایمنی شناسایی شده از ژنتیک بیماری انسان می‌سازد، که به آن اجازه می‌دهد پایه مکانیکی بیماری را روشن کند، صدها هدف جدید را شناسایی کند و بیماران را بر اساس محرک‌های مشترک و مکانیکی بیماری آن‌ها گروه‌بندی کند. شرکت در حال ساختن خط تولیدی از درمان‌های شناسایی شده ژنتیکی برای بازگرداندن سلامت در بیماری‌های التهابی است، با برنامه پیشرو، NTP464، در توسعه پیش‌بالینی.

Nucleome توسط سندیکای جهانی سرمایه‌گذاران حمایت می‌شود: M Ventures، بازوی سرمایه‌گذاری خطرپذیر Merck KGaA؛ Johnson and Johnson Innovation – JJDC, Inc. ("JJDC")؛ Pfizer Ventures؛ British Business Bank و سرمایه‌گذار بنیان‌گذار Oxford Science Enterprises. برای اطلاعات بیشتر از وب‌سایت بازدید کنید: www.nucleome.com 

مشاهده محتوای اصلی:https://www.prnewswire.com/news-releases/nucleome-therapeutics-nominates-first-preclinical-development-candidate-302654161.html

منبع Nucleome Therapeutics