Stoke Therapeutics ประกาศการปรับปรุงกำหนดเวลาสำหรับการลงทะเบียนผู้เข้าร่วมให้เสร็จสมบูรณ์และการเปิดเผยข้อมูลระยะที่ 3 จากการศึกษา EMPEROR ของ Zorevunersen สำหรับการรักษาโรค Dravet Syndrome

— บริษัทคาดว่าจะสามารถรับผู้ป่วยครบ 150 รายในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 พร้อมกับการเปิดเผยข้อมูลระยะที่ 3 ในกลางปี 2027; วางแผนยื่นคำขอ NDA แบบต่อเนื่องในช่วงครึ่งแรกของปี 2027—

— การหารือกับ FDA ดำเนินต่อเนื่องหลังจากการประชุมสหสาขาวิชาชีพเมื่อเร็วๆ นี้; บริษัทยังคงสำรวจความเป็นไปได้ในการเร่งการพัฒนา การขึ้นทะเบียน และการส่งมอบ zorevunersen ให้แก่ผู้ป่วย —

— บริษัทจะนำเสนอในงานประชุม J.P. Morgan Healthcare Conference ครั้งที่ 44 ในวันอังคารที่ 13 มกราคม 2026 —

เบดฟอร์ด รัฐแมสซาชูเซตส์–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งมั่นในการฟื้นฟูการแสดงออกของโปรตีนโดยใช้ศักยภาพของร่างกายด้วยยา RNA และมียาทดลองชั้นนำคือ zorevunersen ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาร่วมกับ Biogen (Nasdaq: BIIB) เป็นการรักษาที่สามารถปรับเปลี่ยนโรคแบบแรกในประเภทสำหรับกลุ่มอาการดราเวต์ ในวันนี้ บริษัทประกาศเร่งกำหนดการสำหรับการรับผู้ป่วยครบและการเปิดเผยข้อมูลระยะที่ 3 จากการศึกษา EMPEROR คาดว่าจะสามารถรับผู้ป่วยครบ 150 รายในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 ความคืบหน้าในการรับผู้ป่วยนี้ทำให้การศึกษา EMPEROR ระยะที่ 3 พร้อมสำหรับการเปิดเผยข้อมูลในกลางปี 2027 ซึ่งคาดว่าจะสนับสนุนการยื่นคำขอยาใหม่ (NDA) ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) บริษัทวางแผนที่จะเริ่มยื่นคำขอ NDA แบบต่อเนื่องในช่วงครึ่งแรกของปี 2027

นอกจากนี้ ภายใต้การกำหนดให้เป็นการบำบัดก้าวหน้าของ zorevunersen ได้มีการประชุมสหสาขาวิชาชีพกับ FDA เพื่อหารือเกี่ยวกับการพัฒนาทางคลินิกที่กำลังดำเนินการของ zorevunersen รวมถึงการสำรวจเส้นทางการอนุมัติที่เร่งรัด ไม่มีการเปลี่ยนแปลงทันทีในโปรแกรมการพัฒนา zorevunersen ที่ตกลงกันในการประชุม FDA ได้ขอข้อมูลเพิ่มเติม และการหารือระหว่างบริษัทกับหน่วยงานยังคงดำเนินต่อเนื่องเกี่ยวกับโอกาสที่อาจเกิดขึ้นในการเร่ง การพัฒนา การขึ้นทะเบียน และการส่งมอบ zorevunersen ให้แก่ผู้ป่วย

"อัตราการรับผู้ป่วยในการศึกษา EMPEROR ระยะที่ 3 เป็นที่น่าพอใจอย่างมากและสนับสนุนความจำเป็นอย่างมีนัยสำคัญสำหรับการรักษาที่สามารถปรับเปลี่ยนโรคสำหรับกลุ่มอาการดราเวต์ การเร่งกำหนดการให้แล้วเสร็จในการรับผู้ป่วยครบ 150 ราย ควบคู่ไปกับการกำหนดให้เป็นการบำบัดก้าวหน้า ทำให้เราสามารถเริ่มยื่นคำขอ NDA แบบต่อเนื่องในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 ส่งผลให้มีศักยภาพในการส่งมอบ zorevunersen ให้แก่ผู้ป่วยได้เร็วกว่าที่คาดไว้เดิม" Ian F. Smith ประธานเจ้าหน้าที่บริหารและกรรมการของ Stoke Therapeutics กล่าว "การประชุมสหสาขาวิชาชีพเมื่อเร็วๆ นี้ของเราเป็นไปอย่างมีประสิทธิผล และเราขอขอบคุณ FDA ที่สนใจในการทำความเข้าใจกลุ่มอาการดราเวต์ให้ลึกซึ้งยิ่งขึ้นและผลกระทบต่อผู้ป่วยและครอบครัว พร้อมทั้งใช้เวลาในการตรวจสอบและหารือเกี่ยวกับข้อมูลทางคลินิกสี่ปีของเรา ตามมาด้วยการที่เราได้ตอบสนองต่อคำขอข้อมูลเพิ่มเติมของหน่วยงาน และเราหวังว่าจะได้มีส่วนร่วมกับพวกเขาอย่างต่อเนื่องเป็นส่วนหนึ่งของความมั่นใจของเราในการสำรวจทุกโอกาสที่จะส่งมอบ zorevunersen ให้แก่ผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด"

ณ วันที่ 9 มกราคม 2026 มีผู้ป่วยเกือบ 330 รายทั่วโลกที่ได้รับการระบุโดยผู้วิจัยว่าเป็นผู้สมัครศึกษาที่มีศักยภาพ จากจำนวนนี้ ประมาณ 60 รายอยู่ในช่วงคัดกรองอย่างเป็นทางการ 8 สัปดาห์ซึ่งเกิดขึ้นทันทีก่อนการสุ่ม และผู้ป่วยอีกประมาณ 60 รายได้ก้าวไปสู่การสุ่มและการให้ยาแล้ว

แนวทางทางการเงิน

บริษัทมีเงินสด รายการเทียบเท่าเงินสด และหลักทรัพย์ในตลาดประมาณ 391.7 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 31 ธันวาคม 2025 เงินทุนเหล่านี้ รวมกับรายได้ที่มีสิทธิ์ได้รับจากความร่วมมือกับ Biogen คาดว่าจะสามารถสนับสนุนการดำเนินงานไปจนถึงปี 2028

ข้อมูลการถ่ายทอดสดทางเว็บงานประชุม J.P. Morgan Healthcare Conference

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Ian F. Smith จะนำเสนอในงานประชุม J.P. Morgan Healthcare Conference ครั้งที่ 44 ในวันอังคารที่ 13 มกราคม 2026 เวลา 19:30 น. ตามเวลาฝั่งตะวันออก (16:30 น. ตามเวลาฝั่งแปซิฟิก) ในซานฟรานซิสโก รัฐแคลิฟอร์เนีย การถ่ายทอดสดทางเสียงของงานนำเสนอจะพร้อมให้บริการในส่วน Investors & News บนเว็บไซต์ของ Stoke ที่ https://investor.stoketherapeutics.com/ และสามารถเข้าถึงได้โดยการติดตามลิงก์นี้ การเล่นซ้ำของการถ่ายทอดสดจะพร้อมให้บริการเป็นเวลา 30 วันหลังจากการนำเสนอ

เกี่ยวกับกลุ่มอาการดราเวต์

กลุ่มอาการดราเวต์เป็นโรคสมองเสื่อมเนื่องจากลมชักในวัยพัฒนาการที่รุนแรง (DEE) ที่มีลักษณะเฉพาะคือการชักซ้ำๆ รวมถึงความบกพร่องทางด้านการรับรู้และพฤติกรรมอย่างมีนัยสำคัญ กรณีของดราเวต์ส่วนใหญ่เกิดจากการกลายพันธุ์ในสำเนาหนึ่งของยีน SCN1A ซึ่งนำไปสู่ระดับโปรตีน NaV1.1 ที่ไม่เพียงพอในเซลล์ประสาทในสมอง แม้จะได้รับการรักษาด้วยยาต้านการชักที่ดีที่สุดที่มี (ASMs) ผู้ป่วยกลุ่มอาการดราเวต์ถึง 57 เปอร์เซ็นต์ไม่สามารถบรรลุการลดความถี่ของการชัก ≥50 เปอร์เซ็นต์ ภาวะแทรกซ้อนของโรคมักส่งผลให้คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยและผู้ดูแลแย่ลง ความบกพร่องทางด้านการพัฒนาและการรับรู้มักรวมถึงความพิการทางสติปัญญา ความล่าช้าในการพัฒนา ปัญหาเกี่ยวกับการเคลื่อนไหวและการทรงตัว ความผิดปกติของภาษาและการพูด ความบกพร่องในการเจริญเติบโต ความผิดปกติของการนอนหลับ การรบกวนของระบบประสาทอัตโนมัติ และความผิดปกติทางอารมณ์ เมื่อเปรียบเทียบกับประชากรผู้ป่วยลมชักทั่วไป ผู้ที่มีกลุ่มอาการดราเวต์มีความเสี่ยงสูงกว่าในการเสียชีวิตอย่างกะทันหันที่ไม่คาดคิดจากลมชัก หรือ SUDEP; เด็กและวัยรุ่นที่มีกลุ่มอาการดราเวต์ถึง 20 เปอร์เซ็นต์เสียชีวิตก่อนวัยผู้ใหญ่เนื่องจาก SUDEP การชักเป็นเวลานาน อุบัติเหตุที่เกี่ยวข้องกับการชัก หรือการติดเชื้อ¹ กลุ่มอาการดราเวต์เกิดขึ้นทั่วโลกและไม่เข้มข้นในพื้นที่ทางภูมิศาสตร์หรือกลุ่มชาติพันธุ์ใดโดยเฉพาะ ปัจจุบันคาดว่ามีผู้ป่วยกลุ่มอาการดราเวต์ถึง 38,000 รายในสหรัฐอเมริกา (~16,000 ราย), สหราชอาณาจักร, EU-4 และญี่ปุ่น² ยังไม่มีการบำบัดที่สามารถปรับเปลี่ยนโรคที่ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ที่มีกลุ่มอาการดราเวต์

เกี่ยวกับ Zorevunersen

Zorevunersen เป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์แอนติเซนส์ทดลองที่ออกแบบมาเพื่อรักษาสาเหตุพื้นฐานของกลุ่มอาการดราเวต์โดยการเพิ่มการผลิตโปรตีน NaV1.1 ที่ทำงานได้ในเซลล์สมองจากสำเนาที่ไม่กลายพันธุ์ (ชนิดป่า) ของยีน SCN1A กลไกการออกฤทธิ์ที่แตกต่างอย่างมีนัยสำคัญนี้มีเป้าหมายเพื่อลดความถี่ของการชักเกินกว่าที่ทำได้ด้วยยาต้านการชัก และปรับปรุงพัฒนาการทางระบบประสาท การรับรู้ และพฤติกรรม Zorevunersen แสดงให้เห็นศักยภาพในการปรับเปลี่ยนโรคและได้รับการกำหนดให้เป็นยาสำหรับโรคหายากโดย FDA และ EMA FDA ยังได้ให้การกำหนดโรคหายากในเด็กและการกำหนดให้เป็นการบำบัดก้าวหน้าแก่ zorevunersen สำหรับการรักษากลุ่มอาการดราเวต์ที่มีการกลายพันธุ์ที่ได้รับการยืนยันที่ไม่เกี่ยวข้องกับการเพิ่มการทำงานในยีน SCN1A Stoke มีความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Biogen เพื่อพัฒนาและจำหน่าย zorevunersen สำหรับกลุ่มอาการดราเวต์ ภายใต้ความร่วมมือ Stoke รักษาสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวสำหรับ zorevunersen ในสหรัฐอเมริกา แคนาดา และเม็กซิโก; Biogen ได้รับสิทธิ์ในการจำหน่ายแต่เพียงผู้เดียวในส่วนที่เหลือของโลก

เกี่ยวกับการศึกษา EMPEROR

การศึกษา EMPEROR ระยะที่ 3 (NCT06872125) เป็นการศึกษาระดับโลกแบบสองทางบอดและควบคุมด้วยการรักษาหลอกที่ประเมินประสิทธิผล ความปลอดภัย และความทนทานของ zorevunersen ในเด็กอายุ 2 ถึง <18 ปีที่มีกลุ่มอาการดราเวต์ที่มีตัวแปรที่ได้รับการยืนยันในยีน SCN1A ที่ไม่เกี่ยวข้องกับการเพิ่มการทำงาน การทดลองกำลังรับผู้ป่วยประมาณ 150 รายในสหรัฐอเมริกา สหราชอาณาจักร และญี่ปุ่น ซึ่งคาดว่าจะสนับสนุน NDA มีผู้ป่วยเพิ่มเติมอย่างน้อย 20 รายที่คาดว่าจะลงทะเบียนในเยอรมนี สเปน ฝรั่งเศส และอิตาลี โดยเริ่มในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 ผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่มแบบ 1:1 เพื่อรับ zorevunersen ผ่านการให้ยาทางช่องไขสันหลัง หรือตัวเปรียบเทียบหลอกสำหรับระยะเวลาการรักษา 52 สัปดาห์หลังจากช่วงพื้นฐาน 8 สัปดาห์ หลังจากเสร็จสิ้นระยะเวลาการรักษาการศึกษา ผู้เข้าร่วมที่มีคุณสมบัติจะได้รับการเสนอการรักษาต่อเนื่องด้วย zorevunersen เป็นส่วนหนึ่งของการศึกษา OLE จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในความถี่ของการชักเคลื่อนไหวหลักในสัปดาห์ที่ 28 ในผู้ป่วยที่ได้รับ zorevunersen เมื่อเปรียบเทียบกับการรักษาหลอก จุดสิ้นสุดรองที่สำคัญคือความคงทนของผลกระทบต่อความถี่ของการชักเคลื่อนไหวหลักและการปรับปรุงพฤติกรรมและการรับรู้ตามที่วัดโดยส่วนย่อย Vineland-3 รวมถึงการสื่อสารแสดงออก การสื่อสารรับรู้ ความสัมพันธ์ระหว่างบุคคล ทักษะการรับมือ และทักษะส่วนบุคคล จุดสิ้นสุดเพิ่มเติมรวมถึงความปลอดภัย ความประทับใจโดยรวมของแพทย์ต่อการเปลี่ยนแปลง (CGI-C) ความประทับใจโดยรวมของผู้ดูแลต่อการเปลี่ยนแปลง (CaGI-C) และมาตราวัดการพัฒนาของทารกของเบย์ลีย์ (BSID-IV) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดเยี่ยมชม https://www.emperorstudy.com/

เกี่ยวกับ Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK) เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งมั่นในการฟื้นฟูการแสดงออกของโปรตีนโดยใช้ศักยภาพของร่างกายด้วยยา RNA โดยใช้แนวทาง TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Stoke, Stoke กำลังพัฒนาโอลิโกนิวคลีโอไทด์แอนติเซนส์ (ASOs) เพื่อฟื้นฟูระดับโปรตีนที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติอย่างเลือกสรร ยาแรกของ Stoke ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาคือ zorevunersen ได้แสดงให้เห็นศักยภาพในการปรับเปลี่ยนโรคในผู้ป่วยที่มีกลุ่มอาการดราเวต์และกำลังได้รับการประเมินในการศึกษาระยะที่ 3 การมุ่งเน้นเริ่มต้นของ Stoke คือโรคของระบบประสาทส่วนกลางและตาที่เกิดจากการสูญเสีย ~50% ของระดับโปรตีนปกติ (ภาวะฮาโพลอยน์ซัฟฟิเชียนซี) การพิสูจน์แนวคิดได้รับการแสดงให้เห็นในอวัยวะ เนื้อเยื่อ และระบบอื่นๆ สนับสนุนศักยภาพกว้างขวางสำหรับแนวทางที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Stoke Stoke ตั้งสำนักงานใหญ่ในเบดฟอร์ด รัฐแมสซาชูเซตส์ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดเยี่ยมชม https://www.stoketherapeutics.com/

ข้อควรระวังของ Stoke Therapeutics เกี่ยวกับแถลงการณ์เชิงคาดการณ์

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ภายในความหมายของข้อกำหนด "ท่าเรือปลอดภัย" ของพระราชบัญญัติปฏิรูปการฟ้องร้องหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง: ความสามารถของ zorevunersen ในการรักษาสาเหตุพื้นฐานของกลุ่มอาการดราเวต์และลดการชักหรือแสดงการปรับปรุงพฤติกรรมและการรับรู้ในระดับขนาดยาที่ระบุหรือไม่ก็ตาม; ประโยชน์ที่เป็นไปได้ ความปลอดภัย และประสิทธิผลของ zorevunersen; กำหนดเวลาและความคืบหน้าที่คาดหวังของการทดลองทางคลินิก การเปิดเผยข้อมูล การประชุมด้านกฎระเบียบ การตัดสินใจด้านกฎระเบียบ และการนำเสนออื่นๆ; ลักษณะของการประชุมและการหารือของบริษัทกับ FDA; และความสามารถของบริษัทในการบรรลุการยื่น NDA หรือการอนุมัติตามกรอบเวลาที่เร่งรัดที่เปิดเผยหรือไม่ก็ตาม คำแถลงที่รวมถึงคำเช่น "วางแผน," "ศักยภาพ," "จะ," "ดำเนินต่อ," "คาดหวัง," หรือคำที่คล้ายคลึงกันและคำแถลงในกาลอนาคตเป็นแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ แถลงการณ์เชิงคาดการณ์เหล่านี้เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน รวมถึงสมมติฐาน ซึ่งหากพิสูจน์ว่าไม่ถูกต้องหรือไม่เป็นจริงอย่างสมบูรณ์ อาจทำให้ผลลัพธ์ของ Stoke แตกต่างอย่างมีนัยสำคัญจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยโดยแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ดังกล่าว รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับ: ความสามารถของบริษัทในการพัฒนา ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบ และจำหน่ายผลิตภัณฑ์ทดลองในที่สุด; ว่าหากผู้ร่วมมือละเมิดหรือยกเลิกข้อตกลง บริษัทจะไม่ได้รับผลประโยชน์ทางการเงินหรือประโยชน์อื่นๆ ที่คาดการณ์ไว้; ความเป็นไปได้ที่บริษัทและ Biogen อาจไม่ประสบความสำเร็จในการพัฒนา zorevunersen และว่าแม้จะประสบความสำเร็จ พวกเขาอาจไม่สามารถจำหน่าย zorevunersen ได้สำเร็จ; ผลลัพธ์เชิงบวกในการทดลองทางคลินิกอาจไม่ซ้ำในการทดลองต่อไป หรือความสำเร็จในการทดลองทางคลินิกระยะเริ่มต้นอาจไม่สามารถทำนายผลลัพธ์ในการทดลองระยะต่อมาได้; ความสามารถของบริษัทในการปกป้องทรัพย์สินทางปัญญา; ความสามารถของบริษัทในการสนับสนุนกิจกรรมการพัฒนาและบรรลุเป้าหมายการพัฒนาไปจนถึงปี 2028; และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ที่อธิบายไว้ภายใต้หัวข้อ "ปัจจัยความเสี่ยง" ในรายงานประจำปีในแบบ 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2024 รายงานรายไตรมาสในแบบ 10-Q และเอกสารอื่นๆ ที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ แถลงการณ์เชิงคาดการณ์เหล่านี้เป็นจริงเพียงในวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ และบริษัทไม่มีภาระหน้าที่ในการแก้ไขหรืออัปเดตแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ใดๆ เพื่อสะท้อนเหตุการณ์หรือสถานการณ์หลังจากวันที่นี้

อ้างอิง:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. ขึ้นอยู่กับการประมาณการเบื้องต้นของ Stoke Therapeutics ซึ่งปรับสัดส่วนอุบัติการณ์ประจำปีให้เป็นความชุกโดยใช้อัตราการเกิดมีชีพเฉพาะประเทศในช่วง 85 ปีที่ผ่านมา และปรับตามอัตราการเสียชีวิตเฉพาะของดราเวต์ การประมาณการขึ้นอยู่กับอัตราอุบัติการณ์ที่เผยแพร่โดย Wu et al., Pediatrics, 2015

ผู้ติดต่อ

ผู้ติดต่อสื่อมวลชนและนักลงทุน:
Susan Willson

รองประธานฝ่ายสื่อสารองค์กร

[e-mail]
415-509-8202

Doug Snow

ผู้อำนวยการฝ่ายสื่อสารและนักลงทุนสัมพันธ์

[e-mail]
508-642-6485