Modalis ประกาศการตีพิมพ์ใน Human Gene Therapy เกี่ยวกับการศึกษาที่แสดงให้เห็นการกระตุ้นยีน LAMA1 อย่างมีประสิทธิภาพสำหรับการรักษา LAMA2-CMD

• แพลตฟอร์ม CRISPR-GNDM^® บรรลุการกระตุ้น LAMA1 ที่มีประสิทธิภาพและจำเพาะเจาะจง พร้อมประโยชน์เชิงการรักษาในโมเดลก่อนทดลองทางคลินิก
• แสดงความปลอดภัยและเภสัชพลศาสตร์ที่ดีในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์

โตเกียว และ วอลแธม รัฐแมสซาชูเซตส์–(BUSINESS WIRE)–#Crispr–Modalis Therapeutics Corporation (TOKYO: 4883) ประกาศในวันนี้ว่าบทความวิจัยที่มีชื่อว่า "การกระตุ้นยีน LAMA1 อย่างมีประสิทธิภาพด้วยการแก้ไขเอพิจีโนมเป็นแนวทางการรักษาสำหรับ LAMA2-CMD" ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารวิชาการที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้ทรงคุณวุฒิ Human Gene Therapy

สิ่งตีพิมพ์นี้เน้นหลักฐานก่อนทดลองทางคลินิกที่น่าสนใจว่า เทคโนโลยีการแก้ไขเอพิจีโนม CRISPR-GNDM^® ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Modalis สามารถกระตุ้นยีน LAMA1 ได้อย่างปลอดภัยและแข็งแกร่ง ในฐานะกลยุทธ์การรักษาใหม่สำหรับ โรคกล้ามเนื้อฝ่อแต่กำเนิดที่เกี่ยวข้องกับ LAMA2 (LAMA2-CMD) ซึ่งเป็นความผิดปกติของระบบประสาทและกล้ามเนื้อในเด็กที่รุนแรงและยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ

ผลการค้นพบที่สำคัญ ได้แก่:

• การกระตุ้น LAMA1 ที่แข็งแกร่งและจำเพาะเจาะจงในกล้ามเนื้อหลังจากการให้เวกเตอร์ AAV ที่มีคุณสมบัติเฉพาะกล้ามเนื้อที่เข้ารหัสตัวกระตุ้น GNDM เพียงครั้งเดียว
• การปรับปรุงที่เห็นได้ชัดในอัตรารอดชีวิตและการทำงานของกล้ามเนื้อในโมเดลหนู DyW รวมถึงการเพิ่มขึ้นของแรงกำมือตามขนาดยาและการฟื้นฟูสภาพปกติของเนื้อเยื่อกล้ามเนื้อ
• ลักษณะด้านความปลอดภัยและเภสัชพลศาสตร์ที่ดีในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ (NHPs) โดยพบการกระตุ้น LAMA1 ที่แข็งแกร่งแม้ที่ขนาดยาครึ่งหนึ่งในไพรเมตทารก

"งานนี้แสดงให้เห็นหนึ่งในการสาธิตแรกๆ ของการกระตุ้นเอพิจีโนมแบบระบบทั้งหมดด้วยเวกเตอร์เดียวในสัตว์ขนาดใหญ่" นพ. Tetsuya Yamagata, Ph.D. CSO ของ Modalis กล่าว "ด้วยการเปิดโอกาสให้มีการกระตุ้นยีนขนาดใหญ่แบบมุ่งเป้าที่เข้ากันไม่ได้กับแนวทางการทดแทนยีน AAV แบบดั้งเดิม การศึกษานี้เปิดประตูสู่การรักษาประเภทใหม่สำหรับโรคทางพันธุกรรมที่หลากหลาย"

Haru Morita, CEO เสริมว่า: "การตีพิมพ์การศึกษานี้แสดงให้เห็นว่าผลการศึกษานอกทางคลินิกที่สนับสนุนโปรแกรมหลักของเรา MDL-101 ได้รับการยอมรับจากชุมชนวิทยาศาสตร์ระดับโลกว่าเป็นหลักฐานที่ชัดเจนทั้งในด้านประสิทธิผลและความปลอดภัย ข้อมูลเหล่านี้เป็นรากฐานทางวิทยาศาสตร์สำหรับการทดลองทางคลินิกที่เราวางแผนไว้ในปีหน้า และเสริมสร้างความมั่นใจในแพลตฟอร์ม CRISPR-GNDM^® ในวงกว้างอย่างมีนัยสำคัญ การพัฒนา MDL-101 ดำเนินไปอย่างราบรื่น โดยการศึกษาพิษวิทยา GLP และการผลิต GMP อยู่ระหว่างดำเนินการ เราตั้งใจที่จะยื่นขอยาใหม่ที่อยู่ระหว่างการทดลองเมื่อเสร็จสมบูรณ์ และยังคงมุ่งมั่นที่จะพัฒนาโปรแกรมนี้เพื่อนำเสนอตัวเลือกการรักษาแบบครั้งเดียวที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับผู้ป่วยที่ใช้ชีวิตกับ LAMA2-CMD"

เกี่ยวกับสิ่งตีพิมพ์

• ชื่อเรื่อง: การกระตุ้นยีน LAMA1 อย่างมีประสิทธิภาพด้วยการแก้ไขเอพิจีโนมเป็นแนวทางการรักษาสำหรับ LAMA2-CMD
• วารสาร: Human Gene Therapy
• DOI: https://doi.org/10.1177/10430342251401873

ผู้เขียน: Yuanbo Qin, Talha Akbulut, Rajakumar Mandraju, Keith Connolly, Seth Levy, Tetsuya Yamagata และคณะ (Modalis Therapeutics)

เกี่ยวกับ MDL-101

MDL-101 เป็นการบำบัดด้วยการกระตุ้นยีนเชิงเอพิเจเนติกที่อยู่ระหว่างการทดลองซึ่งกำลังได้รับการพัฒนาสำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อฝ่อแต่กำเนิด LAMA2 (LAMA2-CMD)

การบำบัดนี้ใช้:

• RNA นำทางที่กำหนดเป้าหมายไปที่ LAMA1 ซึ่งเป็นยีนชดเชยที่มีความคล้ายคลึงกันสูงกับ LAMA2
• Cas9 ที่ปราศจากนิวคลีเอส (dCas9) ที่ผสานกับตัวกระตุ้นการถอดรหัส
• โปรโมเตอร์เฉพาะกล้ามเนื้อที่บรรจุอยู่ในเวกเตอร์ AAV ที่มีคุณสมบัติเฉพาะกล้ามเนื้อ

MDL-101 ได้รับการออกแบบมาเพื่อเพิ่มการแสดงออกของ LAMA1 ภายในร่างกายเพื่อชดเชยการสูญเสียการทำงานที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของ LAMA2 โปรแกรมนี้มีศักยภาพที่จะเป็นการรักษาครั้งเดียวที่คงทนสำหรับบุคคลที่ใช้ชีวิตกับ LAMA2-CMD

เกี่ยวกับ Modalis

Modalis Therapeutics (TOKYO: 4883) เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่เป็นผู้บุกเบิกการปรับแต่งยีนเชิงเอพิเจเนติกโดยใช้แพลตฟอร์ม CRISPR-GNDM^® ที่เป็นกรรมสิทธิ์ ซึ่งช่วยให้สามารถควบคุมการแสดงออกของยีนได้อย่างแม่นยำโดยไม่ต้องตัด DNA บริษัทกำลังพัฒนาท่อส่งยารักษาโรคใหม่สำหรับโรคทางพันธุกรรมที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง โดยใช้ประโยชน์จากการส่งมอบ AAV ภายในร่างกายสำหรับวิธีการรักษาที่ปลอดภัย คงทน และขยายขนาดได้

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดเยี่ยมชม https://www.modalistx.com/en

แถลงการณ์เกี่ยวกับอนาคต

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีแถลงการณ์เกี่ยวกับอนาคตเกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคตและการพัฒนาและการทำให้เป็นการค้าที่เป็นไปได้ของผลิตภัณฑ์ของ Modalis Therapeutics Corporation แถลงการณ์เหล่านี้อิงจากความคาดหวังและสมมติฐานในปัจจุบันและเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์จริงแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุหรือบ่งบอกไว้ Modalis ไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตแถลงการณ์เหล่านี้ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

ผู้ติดต่อ

ผู้ติดต่อนักลงทุนและสื่อมวลชน
Modalis Therapeutics Corporation

IR & Corporate Communications

อีเมล: [e-mail]
เว็บไซต์: https://www.modalistx.com