Stoke Therapeutics объявляет об обновлении сроков завершения набора участников и получения данных Фазы 3 из исследования EMPEROR препарата Zorevunersen для лечения синдрома Драве

— Компания теперь ожидает завершить набор 150 пациентов во втором квартале 2026 года, с получением данных Фазы 3 в середине 2027 года; Планируется начать поэтапную подачу NDA в первой половине 2027 года —

— Обсуждения с FDA продолжаются после недавней мультидисциплинарной встречи; Компания продолжает изучать возможности ускоренной разработки, регистрации и доставки зоревунерсена пациентам —

— Компания представит доклад на 44-й ежегодной конференции J.P. Morgan Healthcare во вторник, 13 января 2026 года —

БЕДФОРД, Массачусетс–(BUSINESS WIRE)–Stoke Therapeutics, Inc. (Nasdaq: STOK) — биотехнологическая компания, занимающаяся восстановлением экспрессии белков путем использования потенциала организма с помощью РНК-медицины, разрабатывает совместно с Biogen (Nasdaq: BIIB) ведущий исследуемый препарат зоревунерсен как первый в своем классе потенциальный модифицирующий заболевание препарат для лечения синдрома Драве. Сегодня Компания объявила об ускоренных сроках завершения набора и получения данных Фазы 3 из исследования EMPEROR. Завершение набора 150 пациентов теперь ожидается во втором квартале 2026 года. Этот прогресс в наборе позволяет исследованию Фазы 3 EMPEROR оставаться на пути к получению данных в середине 2027 года, которые, как ожидается, поддержат подачу заявки на новый препарат (NDA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Компания планирует начать поэтапную подачу NDA в первой половине 2027 года.

Кроме того, в рамках статуса прорывной терапии зоревунерсена была проведена мультидисциплинарная встреча с FDA для обсуждения текущей клинической разработки зоревунерсена, включая изучение потенциальных ускоренных регуляторных путей. На встрече не было согласовано немедленных изменений в программе разработки зоревунерсена. FDA запросило дополнительную информацию, и обсуждения между Компанией и Агентством продолжаются относительно потенциальных возможностей ускорить разработку, регистрацию и доставку зоревунерсена пациентам.

«Темп набора в исследовании Фазы 3 EMPEROR очень вдохновляет и подтверждает значительную потребность в модифицирующем заболевание лечении синдрома Драве. Ускоренные сроки завершения набора 150 пациентов, в дополнение к статусу прорывной терапии, позволяют нам начать поэтапную подачу NDA в первой половине 2027 года, что может привести к доставке зоревунерсена пациентам раньше, чем первоначально ожидалось», — сказал Иэн Ф. Смит, главный исполнительный директор и директор Stoke Therapeutics. «Наша недавняя мультидисциплинарная встреча была продуктивной, и мы ценим интерес FDA к углублению понимания синдрома Драве и его влияния на пациентов и их семьи, а также время, уделенное для рассмотрения и обсуждения наших четырехлетних клинических данных. Впоследствии мы ответили на запрос Агентства о дополнительной информации и с нетерпением ждем продолжения взаимодействия с ними в рамках нашего обязательства изучить каждую возможность для доставки зоревунерсена пациентам как можно быстрее».

По состоянию на 9 января 2026 года почти 330 пациентов по всему миру были определены исследователями как потенциальные кандидаты для исследования. Из них примерно 60 пациентов в настоящее время проходят формальный 8-недельный период скрининга, который непосредственно предшествует рандомизации, и еще примерно 60 пациентов перешли к рандомизации и дозированию.

Финансовое руководство

По состоянию на 31 декабря 2025 года Компания располагает приблизительно 391,7 миллионами $ денежных средств, их эквивалентов и рыночных ценных бумаг. Ожидается, что эти средства в сочетании с соответствующими поступлениями от сотрудничества с Biogen обеспечат финансирование операций до 2028 года.

Информация о веб-трансляции конференции J.P. Morgan Healthcare

Главный исполнительный директор Иэн Ф. Смит выступит на 44-й ежегодной конференции J.P. Morgan Healthcare во вторник, 13 января 2026 года, в 03:30, 14 января (по московскому времени) (19:30 по восточному времени, 16:30 по тихоокеанскому времени) в Сан-Франциско, Калифорния. Прямая аудио веб-трансляция презентации будет доступна в разделе для инвесторов и новостей на веб-сайте Stoke по адресу https://investor.stoketherapeutics.com/ и доступна по этой ссылке. Повтор веб-трансляции будет доступен в течение 30 дней после презентации.

О синдроме Драве

Синдром Драве — это тяжелая эпилептическая энцефалопатия развития (DEE), характеризующаяся рецидивирующими судорогами, а также значительными когнитивными и поведенческими нарушениями. Большинство случаев синдрома Драве вызваны мутациями в одной копии гена SCN1A, что приводит к недостаточным уровням белка NaV1.1 в нейронных клетках мозга. Даже при лечении лучшими доступными противосудорожными препаратами (ASM) до 57 процентов пациентов с синдромом Драве не достигают сокращения частоты приступов ≥50 процентов. Осложнения заболевания часто способствуют низкому качеству жизни пациентов и тех, кто за ними ухаживает. Нарушения развития и когнитивные нарушения часто включают умственную отсталость, задержки развития, проблемы с движением и равновесием, нарушения речи и языка, дефекты роста, аномалии сна, нарушения вегетативной нервной системы и расстройства настроения. По сравнению с общей популяцией людей с эпилепсией, люди, живущие с синдромом Драве, имеют более высокий риск внезапной неожиданной смерти при эпилепсии, или SUDEP; до 20 процентов детей и подростков с синдромом Драве умирают до достижения совершеннолетия из-за SUDEP, продолжительных судорог, несчастных случаев, связанных с судорогами, или инфекций¹. Синдром Драве встречается во всем мире и не сконцентрирован в конкретной географической области или этнической группе. В настоящее время, по оценкам, до 38 000 человек живут с синдромом Драве в США (~16 000), Великобритании, ЕС-4 и Японии.² Для людей, живущих с синдромом Драве, нет одобренных модифицирующих заболевание методов лечения.

О зоревунерсене

Зоревунерсен — это исследуемый антисмысловой олигонуклеотид, предназначенный для лечения основной причины синдрома Драве путем увеличения выработки функционального белка NaV1.1 в клетках мозга из немутированной (дикого типа) копии гена SCN1A. Этот высоко дифференцированный механизм действия направлен на снижение частоты приступов сверх того, что было достигнуто с помощью противосудорожных препаратов, и на улучшение нейроразвития, познания и поведения. Зоревунерсен продемонстрировал потенциал для модификации заболевания и получил статус орфанного препарата от FDA и EMA. FDA также присвоило зоревунерсену статус редкого педиатрического заболевания и статус прорывной терапии для лечения синдрома Драве с подтвержденной мутацией, не связанной с усилением функции, в гене SCN1A. Stoke имеет стратегическое сотрудничество с Biogen для разработки и коммерциализации зоревунерсена для синдрома Драве. В рамках сотрудничества Stoke сохраняет эксклюзивные права на зоревунерсен в США, Канаде и Мексике; Biogen получает эксклюзивные права на коммерциализацию в остальном мире.

Об исследовании EMPEROR

Исследование EMPEROR Фазы 3 (NCT06872125) — это глобальное двойное слепое контролируемое плацебо исследование, оценивающее эффективность, безопасность и переносимость зоревунерсена у детей в возрасте от 2 до <18 лет с синдромом Драве с подтвержденным вариантом в гене SCN1A, не связанным с усилением функции. В настоящее время в исследование набираются примерно 150 пациентов в США, Великобритании и Японии, которые, как ожидается, поддержат NDA. Ожидается, что по крайней мере 20 дополнительных пациентов будут набраны в Германии, Испании, Франции и Италии, начиная со второго квартала 2026 года. Участники рандомизируются 1:1 для получения либо зоревунерсена через интратекальное введение, либо плацебо-компаратора в течение 52-недельного периода лечения после 8-недельного базового периода. После завершения периода лечения в исследовании подходящим участникам будет предложено продолжить лечение зоревунерсеном в рамках исследования OLE. Первичной конечной точкой исследования является процентное изменение от исходного уровня частоты основных моторных судорог на 28-й неделе у пациентов, получающих зоревунерсен, по сравнению с плацебо. Ключевыми вторичными конечными точками являются длительность эффекта на частоту основных моторных судорог и улучшения в поведении и познании, измеряемые субдоменами Vineland-3, включая экспрессивную коммуникацию, рецептивную коммуникацию, межличностные отношения, навыки совладания и личные навыки. Дополнительные конечные точки включают безопасность, глобальное впечатление клинициста об изменении (CGI-C), глобальное впечатление опекуна об изменении (CaGI-C) и шкалы развития младенцев Бейли (BSID-IV). Для получения дополнительной информации посетите https://www.emperorstudy.com/.

О Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics (Nasdaq: STOK) — это биотехнологическая компания, занимающаяся восстановлением экспрессии белков путем использования потенциала организма с помощью РНК-медицины. Используя собственный подход TANGO (Целенаправленное усиление выработки ядерных генов) Stoke, Stoke разрабатывает антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) для избирательного восстановления естественных уровней белка. Первый препарат Stoke в разработке, зоревунерсен, продемонстрировал потенциал для модификации заболевания у пациентов с синдромом Драве и в настоящее время оценивается в исследовании Фазы 3. Первоначальной целью Stoke являются заболевания центральной нервной системы и глаза, вызванные потерей ~50% нормальных уровней белка (гаплонедостаточность). Доказательство концепции было продемонстрировано в других органах, тканях и системах, что подтверждает широкий потенциал собственного подхода Stoke. Штаб-квартира Stoke находится в Бедфорде, Массачусетс. Для получения дополнительной информации посетите https://www.stoketherapeutics.com/.

Предостережение Stoke Therapeutics относительно прогнозных заявлений

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления в значении положений о «безопасной гавани» Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, включая, но не ограничиваясь: способность зоревунерсена лечить основные причины синдрома Драве и уменьшать судороги или показывать улучшения в поведении и познании при указанных уровнях дозирования или вообще; потенциальные преимущества, безопасность и эффективность зоревунерсена; сроки и ожидаемый прогресс клинических испытаний, получения данных, регуляторных встреч, регуляторных решений и других презентаций; характеристику встречи и обсуждений Компании с FDA; и способность Компании достичь подачи или одобрения NDA в раскрытые ускоренные сроки или вообще. Заявления, включающие такие слова, как «план», «потенциал», «будет», «продолжить», «ожидать» или подобные слова и заявления в будущем времени, являются прогнозными заявлениями. Эти прогнозные заявления связаны с рисками и неопределенностями, а также предположениями, которые, если окажутся неверными или не полностью реализуются, могут привести к тому, что результаты Stoke будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются такими прогнозными заявлениями, включая, но не ограничиваясь, риски и неопределенности, связанные с: способностью Компании продвигать, получать регуляторное одобрение и в конечном итоге коммерциализировать своих кандидатов в продукты; тем, что если сотрудники нарушат или прекратят свои соглашения, Компания не получит ожидаемых финансовых или других выгод; возможностью того, что Компания и Biogen могут не добиться успеха в разработке зоревунерсена и что, даже в случае успеха, они могут быть не в состоянии успешно коммерциализировать зоревунерсен; положительные результаты в клиническом испытании могут не повториться в последующих испытаниях, или успехи на ранних стадиях клинических испытаний могут не предсказывать результаты на более поздних стадиях испытаний; способностью Компании защищать свою интеллектуальную собственность; способностью Компании финансировать деятельность по разработке и достигать целей разработки до 2028 года; и другими рисками и неопределенностями, описанными под заголовком «Факторы риска» в ее годовом отчете по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, ее квартальных отчетах по форме 10-Q и других документах, которые она подает в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Эти прогнозные заявления актуальны только на дату этого пресс-релиза, и Компания не берет на себя обязательств пересматривать или обновлять какие-либо прогнозные заявления, чтобы отразить события или обстоятельства после даты настоящего документа.

Ссылки:

1. Symonds, J. et al. Early childhood epilepsies: epidemiology, classification, aetiology, and socio-economic determinants. Brain. 2021;144(9):2879-2891.
2. На основе предварительных оценок Stoke Therapeutics, которые масштабировали годовую заболеваемость до распространенности с использованием специфических для каждой страны показателей рождаемости за последние 85 лет и скорректированы с учетом смертности, специфичной для синдрома Драве. Оценка основана на показателях заболеваемости, опубликованных Wu et al., Pediatrics, 2015.

Контакты

Контакты для СМИ и инвесторов:
Susan Willson

Вице-президент по корпоративным коммуникациям

[e-mail]
415-509-8202

Doug Snow

Директор по коммуникациям и связям с инвесторами

[e-mail]
508-642-6485