แพลตฟอร์ม EXO 001 Exosome แห่งแรกของโลกที่ช่วยให้ CAR-T หลายเป้าหมายใน In Vivo สามารถรักษาเนื้องานแข็งได้

พัฒนาร่วมกันโดยโรงพยาบาลมหาวิทยาลัยการแพทย์จีนและ Ever Supreme Bio Technology แพลตฟอร์มนี้แสดงผลการกำจัดเนื้องอกระยะก่อนทดลองทางคลินิกที่น่าสนใจในหลายโมเดล

ไทจง, 13 ก.ค. 2026 /PRNewswire/ — โรคมะเร็งติดอันดับสาเหตุการเสียชีวิตชั้นนำในไทหวันมาโดยตลอด และเนื้องอกแข็งคิดเป็นกว่า 90% ของผู้ป่วยมะเร็งทั่วโลก ทำให้เป็นความท้าทายที่ยากที่สุดสำหรับการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยการแพทย์จีน (CMUH) ประกาศในวันนี้ว่าได้ร่วมมือกับ Ever Supreme Bio Technology พัฒนาแพลตฟอร์ม EXO 001 targeted exosome แห่งแรกของโลกสำเร็จ เทคโนโลยีก้าวล้ำที่ช่วยให้สามารถโปรแกรมเซลล์ T ภายในร่างกายโดยตรงเพื่อสร้างเซลล์ CAR-T แบบ multi-target ที่ใช้ nanobody

ในหลายโมเดลสัตว์ทดลองของเนื้องอกแข็ง EXO 001 แสดงประสิทธิภาพการรักษาที่มีนัยสำคัญ รวมถึงการกำจัดเนื้องอกได้อย่างสมบูรณ์ในบางกรณี นำเสนอกลยุทธ์การรักษาใหม่โดยพื้นฐานสำหรับผู้ป่วยมะเร็งชนิดเนื้องอกแข็งระยะลุกลาม

การโปรแกรมภูมิคุ้มกันภายในร่างกายเอาชนะข้อจำกัดของการบำบัดด้วย CAR-T แบบเดิม

ตามที่ ดร.เดอร์-หยาง โช ผู้อำนวยการ CMUH กล่าวว่า การบำบัดด้วย CAR-T แบบ autologous และ allogeneic ในปัจจุบันต่างพึ่งพากระบวนการผลิตเซลล์นอกร่างกาย (ex vivo) ที่ซับซ้อนและใช้เวลานาน สำหรับผู้ป่วยที่มีเนื้องอกแข็งที่ลุกลามอย่างรวดเร็ว แนวทางเหล่านี้มักช้าเกินไปที่จะตอบสนองความต้องการทางคลินิก และยังมีข้อจำกัดจากการปฏิเสธของภูมิคุ้มกัน ความล้มเหลวในการผลิต และต้นทุนสูง

นวัตกรรมหลักของ EXO 001 อยู่ที่การกำหนดตำแหน่ง exosomes ใหม่ให้เป็นพาหะสำหรับการโปรแกรมภูมิคุ้มกันภายในร่างกาย ซึ่งแสดงถึงวิวัฒนาการขั้นสูงของแพลตฟอร์ม CAR001 ที่กำลังอยู่ระหว่างการประเมินทางคลินิก

หลังจากการให้ทางหลอดเลือดดำ EXO 001 หมุนเวียนผ่านอวัยวะภูมิคุ้มกันที่สำคัญเช่นม้าม ซึ่งมันส่งยีน Nb-CAR.BiTE ไปยังเซลล์ T ที่เป็น CD3-positive อย่างแม่นยำ สิ่งนี้ช่วยให้สามารถโปรแกรมพันธุกรรมโดยตรงภายในร่างกายของผู้ป่วย แปลงเซลล์ T ดั้งเดิมให้เป็นเซลล์ CAR-T แบบ multi-target ที่สามารถแทรกซึมเข้าไปในเนื้องอกแข็ง ฆ่าเซลล์มะเร็ง และทำลายสภาพแวดล้อมของเนื้องอกที่ยับยั้งภูมิคุ้มกัน

การออกแบบนี้ช่วยให้เซลล์ภูมิคุ้มกัน "ได้รับการฝึกภายในร่างกายและใช้งานได้ทันที" โดยผสมผสานความเข้ากันได้ทางภูมิคุ้มกันของการบำบัด CAR-T แบบ autologous เข้ากับความพร้อมใช้แบบ off-the-shelf และความสามารถในการขยายขนาดที่มักเกี่ยวข้องกับแนวทางแบบ allogeneic ซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญในประสิทธิผลของ EXO 001 ต่อเนื้องอกแข็ง 

ข้อมูลสัตว์ทดลองที่น่าสนใจ

ผลการทดลองก่อนทางคลินิกที่น่าสนใจ: การกำจัดเนื้องอกและการยืดอายุการรอดชีวิต

ดร.โช ระบุว่าในโมเดลหนูของมะเร็งลำไส้ใหญ่ มะเร็งตับอ่อน เนื้องอกในสมองชนิดร้ายแรง และมะเร็งรังไข่ การให้ EXO 001 ทางหลอดเลือดดำสามารถสร้างเซลล์ CAR-T ภายในร่างกายได้สำเร็จ เซลล์เหล่านี้แทรกซึมเข้าสู่สภาพแวดล้อมของเนื้องอกได้อย่างมีประสิทธิภาพ ยับยั้งการเจริญเติบโตของเนื้องอกอย่างมีนัยสำคัญ และยืดอายุการรอดชีวิตได้สองถึงสามเท่า ในบางสัตว์ เนื้องอกถูกกำจัดได้อย่างสมบูรณ์โดยไม่กลับมาเป็นซ้ำในระยะยาว

การใช้ exosomes เป็นพาหะในการส่งยีนและยา EXO 001 ทำให้ได้ความเข้ากันได้ทางชีวภาพและความปลอดภัยที่สูงกว่าเมื่อเปรียบเทียบกับ viral vectors หรือวัสดุไขมันสังเคราะห์ แนวทางนี้ลดการกระตุ้นภูมิคุ้มกัน ลดความเสี่ยงของ cytokine storm และการสร้างแอนติบอดีต่อต้านยา และลดความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับภูมิคุ้มกันโดยรวม

แพลตฟอร์มที่มีข้อได้เปรียบทางคลินิกและอุตสาหกรรมที่ชัดเจน

เหวิน-เลียง หวง ผู้จัดการทั่วไปของ Ever Supreme Bio Technology เน้นย้ำว่า EXO 001 ไม่เพียงนำเสนอนวัตกรรมทางวิชาการเท่านั้น แต่ยังมีศักยภาพในการแปลผลและการพาณิชย์ที่แข็งแกร่ง ได้แก่:      

1. แหล่งที่มาจากเซลล์สายเดียวที่มีคุณภาพคงที่
   Exosomes ที่ได้จากเซลล์สายเดียวที่ดัดแปลงพันธุกรรมช่วยลดความแปรปรวนของผู้บริจาคและสนับสนุนการผลิตและการควบคุมคุณภาพมาตรฐาน
2. การผลิตที่สามารถขยายขนาดได้สอดคล้องกับมาตรฐานสากล
   การผลิตสามารถดำเนินการในระบบอัตโนมัติที่ปิดสนิทอย่างสมบูรณ์ที่สอดคล้องกับข้อบังคับของ FDA ของสหรัฐฯ สำหรับการบำบัดด้วยเซลล์
3. ความพร้อมใช้แบบ off-the-shelf
   ขจัดความจำเป็นในการเพาะเลี้ยงเซลล์นอกร่างกายเฉพาะผู้ป่วยหรือผู้บริจาค ทำให้สามารถแทรกแซงได้ทันเวลาสำหรับเนื้องอกแข็งที่ลุกลามอย่างรวดเร็ว
4. ข้อได้เปรียบด้านต้นทุนและการเข้าถึงที่ดีขึ้น
   ลดต้นทุนการผลิตโดยรวมอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเปรียบเทียบกับการผลิต CAR-T แบบ autologous แบบดั้งเดิม
5. ความสามารถในการขยายแพลตฟอร์ม
   นอกเหนือจากเนื้องอกแข็ง แพลตฟอร์มสามารถปรับให้บรรทุกยีน CAR กรดนิวคลีอิก หรือยาโมเลกุลเล็กที่แตกต่างกัน รองรับการบ่งชี้การรักษาหลายอย่าง
6. ศักยภาพในการสร้างภูมิคุ้มกันต่อเนื้องอกในระยะยาว
   การศึกษาในสัตว์บ่งชี้การกระตุ้นเซลล์ CAR-T ที่มีลักษณะความจำภูมิคุ้มกัน บ่งบอกถึงผลต่อต้านมะเร็งที่ยั่งยืนมากขึ้น

แรงผลักดันระดับโลกในการพัฒนา CAR-T ภายในร่างกาย

ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา CAR-T ภายในร่างกายกลายเป็นจุดสนใจหลักของผู้นำด้านยาระดับโลก บริษัทต่างๆ เช่น Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb และ AbbVie ได้ลงทุนอย่างแข็งขันใน viral vectors อนุภาคนาโนไขมัน และเทคโนโลยีการโปรแกรมภูมิคุ้มกันที่ใช้ nanocarrier เพื่อเอาชนะข้อจำกัดของการบำบัด CAR-T แบบเดิมในเนื้องอกแข็ง

ในภูมิทัศน์ระดับโลกนี้ แพลตฟอร์ม EXO 001 targeted exosome ที่พัฒนาร่วมกันโดย CMUH และ Ever Supreme Bio Technology โดดเด่นด้วยการใช้ exosomes ที่มาจากธรรมชาติที่มีความเข้ากันได้ทางชีวภาพสูง นำเสนอแนวทางที่มีความแตกต่างและสามารถแข่งขันได้ในระดับสากล

ขั้นตอนต่อไปสู่การแปลผลทางคลินิก

งานวิจัยนี้ได้รับการตอบรับให้ตีพิมพ์ในวารสาร Advanced Science ที่ได้รับการยอมรับระดับสากล (มกราคม 2026) ได้รับสิทธิบัตรในสหรัฐอเมริกาและประเทศอื่นๆ และได้ทำการถ่ายทอดเทคโนโลยีเสร็จสมบูรณ์แล้ว การพัฒนาการผลิตและการเตรียมการทดลองทางคลินิกกำลังดำเนินอยู่ โดยคาดว่าจะมีการทดลองในมนุษย์ครั้งแรกเร็วที่สุดในปีหน้า โดยกำหนดเป้าหมายไปที่ผู้ป่วยมะเร็งลำไส้ใหญ่ มะเร็งตับอ่อน เนื้องอกในสมองชนิดร้ายแรง และมะเร็งรังไข่

แพลตฟอร์ม EXO 001 เป็นตัวแทนของขอบเขตใหม่สำหรับการบำบัดภูมิคุ้มกันเนื้องอกแข็ง และเป็นก้าวไปข้างหน้าที่มีแนวโน้มดีสำหรับผู้ป่วยมะเร็งระยะลุกลาม

ดูเนื้อหาต้นฉบับเพื่อดาวน์โหลดมัลติมีเดีย:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

แหล่งที่มา โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยการแพทย์จีน