QurAlis demonstrează efecte asupra progresiei bolii și implicarea țintei în studiul clinic ANQUR al QRL-201, o medicină de precizie first-in-class în curs de dezvoltare pentru SLA sporadic

Primul program de dezvoltare clinică la pacienții cu SLA sporadică care arată potențialul de a restabili expresia STATHMIN-2, un efect semnificativ statistic asupra unui biomarker de neurofilament și o tendință generală de încetinire a progresiei bolii măsurată prin ALSFRS-R

Analiza subgrupului a arătat un efect semnificativ statistic asupra ALSFRS-R

Datele intermediare susțin includerea unei perioade de dozare extinsă deschisă în protocolul ANQUR; aprobarea a fost primită în Canada și este în curs de revizuire de reglementare în alte regiuni; pregătirile sunt în curs pentru a avansa QRL-201 în studiul clinic pivotal de Fază 3 în 2027

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–QurAlis Corporation („QurAlis"), o companie de biotehnologie în stadiu clinic care transformă descoperirile științifice în medicamente de precizie puternice care au potențialul de a modifica traiectoria bolilor neurodegenerative și neurologice, a anunțat astăzi datele intermediare din studiul clinic ANQUR de Fază 1/2 de dovadă a conceptului pentru QRL-201 la persoanele care trăiesc cu scleroză laterală amiotrofică (SLA). Rezultatele acestui studiu au demonstrat că QRL-201 a avut un efect asupra progresiei bolii la pacienții cu SLA; acest efect a fost confirmat de markeri ai eficacității clinice și modificările unui biomarker relevant clinic, împreună cu implicarea țintei.

QRL-201 este un tratament terapeutic de precizie oligonucleotidic antisens (ASO) puternic, primul din clasă, în dezvoltare pentru a restabili expresia STATHMIN-2 (STMN2) la pacienții cu SLA cu scopul de a modifica progresia bolii și de a îmbunătăți rezultatele. STMN2 este o proteină importantă pentru inervația musculară care este reglată de TDP-43 și reglată în jos la majoritatea pacienților cu SLA. ANQUR (QRL-201-01; NCT05633459) este primul studiu clinic care evaluează o terapie potențială pentru a recupera expresia STMN2 la persoanele cu SLA. Studiul ANQUR este un studiu dublu-orb, controlat cu placebo, care a dozat un total de 69 de pacienți în fazele de escaladare a dozei (n=17) și de identificare a intervalului de doză (DRF) (n=52) ale studiului.

„Sunt încurajat de aceste date din studiul clinic ANQUR pentru QRL-201. Combinația efectelor asupra biomarkerilor de implicare a țintei, biomarkeri ai bolii, cum ar fi neurofilamentul, și măsurătorilor clinice este foarte promițătoare și remarcabilă de observat dintr-un studiu clinic în fază incipientă", a declarat Merit E. Cudkowicz, M.D., M.Sc., director, Sean M. Healey & AMG Center for ALS și director executiv al Mass General Brigham Neuroscience Institute și profesor Julieanne Dorn de Neurologie la Harvard Medical School.

„SLA este o boală neurodegenerativă devastatoare, fatală, cu o nevoie medicală nesatisfăcută semnificativă. Misiunea noastră este de a face o diferență semnificativă pentru persoanele care trăiesc cu SLA. Credem că QRL-201 are potențialul de a modifica progresia bolii și de a îmbunătăți rezultatele pentru pacienții cu SLA sporadică", a declarat Kasper Roet, Ph.D., CEO și co-fondator al QurAlis. „Aceste rezultate din studiul clinic ANQUR sunt bine aliniate cu înțelegerea noastră a biologiei STMN2 și potențialul restabilirii STMN2 de a avea un impact pozitiv asupra progresiei bolii SLA. Suntem recunoscători echipei de studiu clinic ANQUR, participanților și familiilor lor și așteptăm cu nerăbdare să avansăm programul clinic QRL-201 pentru a oferi o opțiune de medicină de precizie atât de necesară pentru persoanele care trăiesc cu SLA."

Rezultatele din analiza intermediară a studiului clinic ANQUR arată:

• Implicarea țintei, confirmată prin analiza țesuturilor, cu distribuție largă în măduva spinării și cortexul motor, niveluri crescute semnificativ statistic de STMN2, peste ținta terapeutică estimată și corecția îmbinării greșite a STMN2, comparativ cu o cohortă de mostre de istorie naturală.
• O reducere semnificativă statistic și semnificativă clinic a neurofilamentului greu fosforilat (pNfH) în grupul cu doză mică.
• O tendință încurajatoare de încetinire a declinului în ALSFRS-R la pacienții sporadici, incluzând o tendință puternică la scorul sub-motor grosier, care este critic pentru independența pacientului.
• Într-o analiză post-hoc care exclude pacienții cu cele mai ridicate niveluri de bază ale neurofilamentului ușor, care este asociat cu progresia mai rapidă a bolii, a existat o încetinire semnificativă statistic și semnificativă clinic a declinului în ALSFRS-R la punctul temporal de șase luni (24 de săptămâni) la pacienții cu SLA sporadică tratați comparativ cu placebo.
• QRL-201 a fost în general sigur și bine tolerat, majoritatea evenimentelor adverse (EA) fiind raportate ca ușoare sau moderate. În toate fazele studiului și cel mai recent în decembrie 2025, Comisia de Monitorizare a Siguranței Datelor neorbitată a recomandat ca studiul să continue fără modificări.

Aceste date susțin o perioadă de dozare extinsă deschisă în protocolul studiului clinic ANQUR în cadrul căreia toți participanții eligibili la studiu vor primi oportunitatea de a primi QRL-201 la doza mică a porțiunii DRF a studiului. Perioada de dozare extinsă deschisă în studiul clinic ANQUR a fost aprobată în Canada și este în prezent în revizuire de reglementare în Uniunea Europeană și Regatul Unit. În paralel, QurAlis se pregătește să avanseze QRL-201 într-un studiu clinic pivotal de Fază 3 în 2027.

Despre STATHMIN-2

STATHMIN-2 (STMN2) este o proteină bine validată, importantă pentru repararea neurală, stabilitatea axonală și inervația musculară și este gena cea mai semnificativ reglată de TDP-43 exclusiv la om. STMN2 are expresia cea mai constant scăzută în multiple studii de expresie ARN în SLA. Pierderea TDP-43 nuclear duce la îmbinarea greșită a pre-ARNm al STMN2, rezultând în pierderea transcriptului și proteinei cu lungime completă. QRL-201 salvează pierderea funcției STMN2 și fenotipurile neurodegenerative în modelele de boală a neuronului motor derivate de la pacienții cu SLA ale QurAlis în prezența patologiei TDP-43. Patologia TDP-43 este asociată cu aproape toți pacienții cu SLA, aproximativ 50 la sută din pacienții cu demență frontotemporală (FTD), a doua formă cea mai comună de demență, și cu aproximativ o treime din pacienții cu boala Alzheimer (AD). În prezent nu există vindecări pentru SLA sau FTD și există opțiuni terapeutice limitate disponibile pentru pacienții cu SLA și FTD care au nevoie disperată de terapii eficiente.

Despre Studiul Clinic ANQUR

QRL-201 este evaluat în studiul clinic ANQUR de Fază 1/2 (QRL-201-01; NCT05633459), primul studiu clinic conceput pentru a evalua o terapie potențială menită să recupereze expresia STATHMIN-2 (STMN2) la persoanele cu scleroză laterală amiotrofică (SLA). Studiul ANQUR a finalizat faza de escaladare a dozei, pe baza analizelor farmacocinetice din Cohortele 1 și 2 care au demonstrat că nivelurile de expunere ale lichidului cefalorahidian la QRL-201 au îndeplinit sau au depășit intervalul terapeutic țintă. Studiul a avansat apoi la faza de identificare a intervalului de doză, care evaluează două niveluri de doză ale QRL-201 și încorporează evaluări suplimentare ale biomarkerilor. Studiul este în prezent activ în Canada, Regatul Unit și Uniunea Europeană și include participanți atât cu SLA sporadică, cât și cu SLA asociată cu C9orf72.

Mai multe informații despre studiul clinic ANQUR pot fi găsite la www.clinicaltrials.gov.

Despre QurAlis Corporation

La QurAlis, suntem pionieri neuro într-o căutare pentru a vindeca, căutând cu îndrăzneală să traducem descoperirile științifice în medicamente de precizie puternice. Lucrăm în colaborare cu o urmărire neîncetată a cunoașterii, atenție precisă la meșteșug și compasiune pentru a descoperi și dezvolta medicamente care au potențialul de a transforma viețile persoanelor care trăiesc cu boli neurodegenerative și neurologice. QurAlis este liderul în dezvoltarea terapiilor de precizie pentru scleroza laterală amiotrofică (SLA). Pe lângă SLA, QurAlis avansează un pipeline robust de medicină de precizie pentru a aduce terapii eficiente de modificare a bolii la pacienții care suferă de boli grave definite de genetică și biomarkeri clinici. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.quralis.com sau să ne urmăriți pe X @QurAlisCo sau LinkedIn.

Contacte

Kathy Vincent
[e-mail]