Plataforma de Exosomas EXO 001, Primera en el Mundo, Permite CAR-T Multiobjetivo In Vivo para Tumores Sólidos

Desarrollada conjuntamente por el Hospital de la Universidad Médica de China y Ever Supreme Bio Technology, la plataforma demuestra una eliminación tumoral preclínica convincente en múltiples modelos

TAICHUNG, 13 de febrero de 2026 /PRNewswire/ — El cáncer se ha clasificado durante mucho tiempo entre las principales causas de muerte en Taiwán, y los tumores sólidos representan más del 90% de los casos de cáncer en todo el mundo, lo que los convierte en la frontera más desafiante para la terapia con células CAR-T. El Hospital de la Universidad Médica de China (CMUH) anunció hoy que, en colaboración con Ever Supreme Bio Technology, ha desarrollado con éxito la primera plataforma mundial de exosomas dirigidos EXO 001, una tecnología innovadora que permite la programación in vivo directa de células T para generar células CAR-T basadas en nanocuerpos multidiana.

En múltiples modelos animales de tumores sólidos, EXO 001 demostró una eficacia terapéutica significativa, incluyendo la erradicación completa del tumor en casos seleccionados, ofreciendo una estrategia de tratamiento fundamentalmente nueva para pacientes con tumores malignos sólidos avanzados.

La programación inmune in vivo supera las limitaciones de la terapia convencional CAR-T

Según el Superintendente del CMUH, el Dr. Der-Yang Cho, tanto las terapias CAR-T autólogas como alogénicas dependen actualmente de procesos de fabricación celular ex vivo complejos y que consumen mucho tiempo. Para pacientes con tumores sólidos de rápida progresión, estos enfoques suelen ser demasiado lentos para satisfacer las necesidades clínicas y permanecen limitados por el rechazo inmune, el fallo de fabricación y los altos costos.

La innovación central de EXO 001 radica en reposicionar los exosomas como portadores para la programación inmune in vivo, representando una evolución avanzada de la plataforma CAR001 actualmente en evaluación clínica.

Tras la administración intravenosa, EXO 001 circula a través de órganos inmunes clave como el bazo, donde entrega con precisión genes Nb-CAR.BiTE a las células T CD3-positivas. Esto permite la programación genética directa dentro del cuerpo del paciente, convirtiendo las células T nativas en células CAR-T multidiana capaces de infiltrarse en tumores sólidos, destruir células cancerosas y desmantelar el microambiente tumoral inmunosupresor.

Este diseño permite que las células inmunes sean "entrenadas in vivo y desplegadas inmediatamente", combinando la compatibilidad inmunológica de la terapia CAR-T autóloga con la disponibilidad inmediata y escalabilidad típicamente asociada con enfoques alogénicos, un factor esencial en la efectividad de EXO 001 contra tumores sólidos. 

Datos animales convincentes

Resultados preclínicos convincentes: eliminación tumoral y supervivencia prolongada

El Dr. Cho señaló que en modelos de ratón de cáncer colorrectal, cáncer de páncreas, tumores cerebrales malignos y cáncer de ovario, la administración intravenosa de EXO 001 generó con éxito células CAR-T in vivo. Estas células penetraron efectivamente el microambiente tumoral, inhibieron significativamente el crecimiento tumoral y prolongaron la supervivencia de dos a tres veces. En algunos animales, los tumores fueron completamente eliminados con resultados a largo plazo sin recurrencia.

Al usar exosomas como vehículo de entrega de genes y fármacos, EXO 001 logra una mayor biocompatibilidad y seguridad en comparación con vectores virales o materiales lipídicos sintéticos. Este enfoque reduce la inmunogenicidad, minimiza el riesgo de tormenta de citoquinas y formación de anticuerpos anti-fármaco, y reduce los riesgos generales relacionados con el sistema inmune.

Una plataforma con claras ventajas clínicas e industriales

Wen-Liang Huang, Director General de Ever Supreme Bio Technology, enfatizó que EXO 001 ofrece no solo innovación académica sino también un fuerte potencial de traslación y comercialización, incluyendo:      

1. Abastecimiento de línea celular única con calidad estable
   Los exosomas derivados de una única línea celular modificada minimizan la variabilidad del donante y respaldan la producción estandarizada y el control de calidad.
2. Fabricación escalable alineada con estándares internacionales
   La producción puede llevarse a cabo en sistemas completamente cerrados y automatizados que cumplen con las regulaciones de la FDA de EE. UU. para terapias basadas en células.
3. Disponibilidad inmediata
   Elimina la necesidad de cultivo celular ex vivo específico del paciente o donante, permitiendo intervención oportuna para tumores sólidos de rápida progresión.
4. Ventajas de costo y accesibilidad mejorada
   Reduce significativamente los costos generales de producción en comparación con la fabricación tradicional de CAR-T autóloga.
5. Extensibilidad de la plataforma
   Más allá de los tumores sólidos, la plataforma puede adaptarse para transportar diferentes genes CAR, ácidos nucleicos o fármacos de moléculas pequeñas, respaldando múltiples indicaciones terapéuticas.
6. Potencial para inmunidad antitumoral a largo plazo
   Los estudios en animales indican la inducción de células CAR-T con características de memoria inmune, sugiriendo efectos anticancerígenos más duraderos.

Impulso global en el desarrollo de CAR-T in vivo

En los últimos años, CAR-T in vivo ha surgido como un enfoque clave para los líderes farmacéuticos globales. Empresas como Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb y AbbVie han invertido activamente en vectores virales, nanopartículas lipídicas y tecnologías de programación inmune basadas en nanoportadores para superar las limitaciones de la terapia CAR-T convencional en tumores sólidos.

Dentro de este panorama global, la plataforma de exosomas dirigidos EXO 001, desarrollada conjuntamente por CMUH y Ever Supreme Bio Technology, se destaca por su uso de exosomas de alta biocompatibilidad derivados naturalmente, ofreciendo un enfoque diferenciado y competitivo internacionalmente.

Próximos pasos hacia la traslación clínica

Esta investigación ha sido aceptada para publicación en la revista de reconocimiento internacional Advanced Science (enero de 2026), ha obtenido patentes en Estados Unidos y otros países, y ha completado la transferencia de tecnología. El desarrollo de fabricación y la preparación de ensayos clínicos están actualmente en curso, con ensayos en humanos anticipados para el próximo año, dirigidos a pacientes con cáncer colorrectal, cáncer de páncreas, tumores cerebrales malignos y cáncer de ovario.

La plataforma EXO 001 representa un nuevo horizonte para la inmunoterapia de tumores sólidos y un paso prometedor para pacientes con cáncer avanzado.

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SOURCE China Medical University Hospital