Nucleome Therapeutics nomina su primer candidato de desarrollo preclínico

Programa de anticuerpos monoclonales agonistas de primera clase para la resolución de la inflamación con amplia aplicabilidad en las principales enfermedades inflamatorias crónicas

La evolución de la plataforma de genética no codificante de Nucleome revela nuevos conocimientos revolucionarios en áreas de enfermedades con alta necesidad insatisfecha

OXFORD, Inglaterra, 07 de enero de 2026 /PRNewswire/ — Nucleome Therapeutics ('Nucleome' o 'la Compañía'), una empresa que aborda las causas moleculares de las enfermedades inflamatorias mediante un enfoque revolucionario de la genética humana en 3D, proporciona una actualización de I+D tras la nominación de un candidato de desarrollo preclínico para su programa líder de primera clase, NTP464. El programa avanzará hacia estudios habilitantes de IND desde su plataforma de descubrimiento.

El Dr. Mark Bodmer, CEO de Nucleome, dijo: "2025 marcó un año de gran progreso para Nucleome, tanto para nuestra tecnología de descubrimiento genético como para nuestro pipeline. Nuestra tecnología de laboratorio, Micro Capture-C (MCC), combinada con el despliegue estratégico de machine learning y otros métodos computacionales, ha avanzado la genética a un nivel sin precedentes al descifrar patrones de regulación genética a partir de la arquitectura 3D del genoma. Esto ha redefinido lo que la variación genética puede revelar sobre la enfermedad, tanto para el descubrimiento de objetivos farmacológicos como para la estratificación de poblaciones de pacientes.

"Hemos creado el mapa físico más completo de mecanismos moleculares en enfermedades inflamatorias y continuamos mejorándolo con datos emergentes. Esto significa que ahora podemos descubrir los impulsores causales de enfermedades en humanos, en áreas de mayor necesidad insatisfecha de los pacientes. La nominación de nuestro primer candidato de desarrollo, NTP464, es un paso importante para Nucleome y es un poderoso ejemplo de lo que es posible cuando nuestra plataforma de vanguardia se cruza con el diseño terapéutico."

Nominación del candidato NTP464

El objetivo de NTP464 es un nuevo punto de control de inflamación identificado utilizando el conjunto patentado de enfoques genéticos de Nucleome. Al comprender cómo la variación genética en pacientes que sufren enfermedades autoinmunes afecta las interacciones físicas 3D con genes codificadores de proteínas, Nucleome ha descubierto un profundo orquestador multicelular de resolución de inflamación con potencial para ir más allá de las terapias avanzadas actuales. El mecanismo central del objetivo que actúa para resolver la inflamación en individuos sanos se desregula en pacientes con enfermedades autoinmunes como artritis reumatoide (AR), lupus eritematoso sistémico (LES) y enfermedad inflamatoria intestinal (EII).

El novedoso anticuerpo agonista monoclonal nominado como candidato de desarrollo preclínico tiene excelentes características de potencia, selectividad y desarrollabilidad. NTP464 ha demostrado eficacia en múltiples ensayos preclínicos in vitro, incluyendo una combinación convincente de inhibición de la activación de células B, células T y macrófagos y promoción de actividades supresoras de Treg. El programa ofrece un nuevo principio en el tratamiento de enfermedades inflamatorias y ahora avanzará hacia estudios habilitantes de IND.

Innovación líder mundial en genética no codificante

Los avances significativos tanto en las ramas experimentales como computacionales de la tecnología patentada de Nucleome han resultado en un salto en capacidades: las interacciones entre los promotores de cada gen en el genoma y todos sus elementos reguladores ahora pueden medirse con precisión de pares de bases en un solo experimento.

La aplicación de esta tecnología por parte de la Compañía a enfermedades inflamatorias ha resultado en un atlas preciso y completo de los impulsores moleculares de estas enfermedades, informado por genética humana no codificante. Este tipo de conocimiento sobre la regulación genética ha permanecido históricamente esquivo. Mediante el análisis de estos datos patentados, Nucleome ha construido una metodología que permite la priorización de pares objetivo-indicación basándose en la probabilidad prevista de éxito clínico. Entre un gran número de objetivos novedosos, la Compañía también identificó los objetivos de medicamentos comercializados con éxito, proporcionando evidencia retrospectiva basada en resultados clínicos conocidos de que este nuevo enfoque es relevante para el tratamiento de enfermedades. Se predice que los objetivos novedosos extraídos de este atlas que cumplen con los altos umbrales de apoyo genético de Nucleome tienen significativamente más probabilidades de tener éxito clínico que aquellos sin dicho apoyo genético.

Nucleome está explotando este atlas patentado para construir un pipeline de objetivos de primera clase identificados genéticamente, así como revelar subgrupos de pacientes definidos mecánicamente dentro y a través de múltiples indicaciones de enfermedades inflamatorias. El principio central de Nucleome es que la genética humana desbloquea la clave para el desarrollo de terapias más exitosas: vinculando el objetivo correcto con el paciente correcto a través del mecanismo correcto.

Protegiendo la innovación de Nucleome

La tecnología patentada de Nucleome está cubierta por un portafolio de patentes robusto y extenso que protege el valor de su plataforma únicamente innovadora en mercados comercialmente relevantes. Varias patentes nuevas otorgadas en 2025 protegen las tecnologías MCC y 'Variant Functional Validation' (VFV) patentadas de Nucleome. Se consideran y presentan continuamente nuevas solicitudes de patentes para proteger los avances en tecnología y composiciones de materia para los candidatos farmacológicos de la Compañía.

Notas para Editores

Acerca de Nucleome Therapeutics
Nucleome es una empresa de inmunología que aborda las causas fundamentales de las enfermedades a través de un nuevo enfoque revolucionario para resolver la genética humana. Nucleome tiene una comprensión molecular profunda de la función e importancia del genoma no codificante y cómo la variación dentro de él causa enfermedades. La Compañía ha creado tecnología genómica 3D transformadora para vincular variantes genéticas asociadas con enfermedades con los genes que desregulan en la enfermedad. En el núcleo de esto, está la capacidad de leer interacciones 3D en el genoma no codificante con una precisión y escala que es única tanto en la industria como en el ámbito académico.

Nucleome es la primera empresa en construir a escala un atlas de datos rico de desregulación del sistema inmunológico identificado a partir de genética de enfermedades humanas, lo que le permite dilucidar la base mecánica de la enfermedad, identificar cientos de objetivos novedosos y agrupar pacientes por sus impulsores de enfermedades mecánicas comunes. La Compañía está construyendo un pipeline de terapias identificadas genéticamente para restaurar la salud en enfermedades inflamatorias, con el programa líder, NTP464, en desarrollo preclínico.

Nucleome cuenta con el respaldo de un sindicato de inversores de clase mundial: M Ventures, el brazo de capital de riesgo de Merck KGaA; Johnson and Johnson Innovation – JJDC, Inc. ("JJDC"); Pfizer Ventures; British Business Bank y el inversor fundador Oxford Science Enterprises. Visite el sitio web para obtener más información en: www.nucleome.com

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FUENTE Nucleome Therapeutics