QurAlis demonstruje wpływ na progresję choroby i zaangażowanie celu w badaniu klinicznym ANQUR dotyczącym QRL-201, pierwszego w swojej klasie leku precyzyjnego w fazie rozwoju dla sporadycznego ALS

Pierwszy program rozwoju klinicznego u pacjentów ze sporadycznym SLA wykazujący potencjał przywrócenia ekspresji STATHMIN-2, statystycznie istotny wpływ na biomarker neurofilamentu oraz ogólną tendencję do spowolnienia progresji choroby mierzonej skalą ALSFRS-R

Analiza podgrup wykazała statystycznie istotny wpływ na wynik ALSFRS-R

Dane tymczasowe wspierają włączenie otwartego okresu przedłużonego dawkowania do protokołu ANQUR; zatwierdzenie uzyskane w Kanadzie i w trakcie oceny regulacyjnej w innych regionach; trwają przygotowania do przeprowadzenia kluczowego badania klinicznego Fazy 3 dla QRL-201 w 2027 roku

CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–QurAlis Corporation („QurAlis"), firma biotechnologiczna w fazie klinicznej, przekształcająca przełomy naukowe w zaawansowane leki precyzyjne, które mogą zmienić przebieg chorób neurodegeneracyjnych i neurologicznych, ogłosiła dzisiaj dane tymczasowe z badania klinicznego Fazy 1/2 ANQUR typu proof-of-concept dotyczącego QRL-201 u osób z stwardnieniem zanikowym bocznym (SLA). Wyniki tego badania wykazały, że QRL-201 miał wpływ na progresję choroby u pacjentów z SLA; wpływ ten został potwierdzony przez markery skuteczności klinicznej oraz zmiany w klinicznie istotnym biomarkerze, wraz z zaangażowaniem celu terapeutycznego.

QRL-201 to pierwsza w swojej klasie, silna precyzyjna terapia antysensownym oligonukleotydem (ASO), opracowywana w celu przywrócenia ekspresji STATHMIN-2 (STMN2) u pacjentów z SLA, mająca na celu modyfikację progresji choroby i poprawę wyników leczenia. STMN2 to białko ważne dla unerwienia mięśni, regulowane przez TDP-43 i obniżone u większości pacjentów z SLA. ANQUR (QRL-201-01; NCT05633459) to pierwsze w historii badanie kliniczne oceniające potencjalną terapię mającą na celu przywrócenie ekspresji STMN2 u osób z SLA. Badanie ANQUR to podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie, w którym podano leczenie łącznie 69 pacjentom w fazie eskalacji dawki (n=17) i fazie określania zakresu dawki (DRF) (n=52).

„Dane z badania klinicznego ANQUR dotyczącego QRL-201 są dla mnie zachęcające. Połączenie wpływu na biomarkery zaangażowania celu, biomarkery choroby, takie jak neurofilament, oraz parametry kliniczne jest bardzo obiecujące i niezwykłe, jak na wczesną fazę badania klinicznego" – powiedziała Merit E. Cudkowicz, M.D., M.Sc., dyrektor Sean M. Healey & AMG Center for ALS oraz dyrektor wykonawczy Mass General Brigham Neuroscience Institute, a także profesor neurologii Julieanne Dorn na Harvard Medical School.

„SLA to niszczycielska, śmiertelna choroba neurodegeneracyjna o znaczącej niezaspokojonej potrzebie medycznej. Naszą misją jest dokonanie znaczącej zmiany dla osób żyjących z SLA. Wierzymy, że QRL-201 ma potencjał do modyfikacji progresji choroby i poprawy wyników u pacjentów ze sporadycznym SLA" – powiedział Kasper Roet, Ph.D., CEO i współzałożyciel QurAlis. „Te wyniki z badania klinicznego ANQUR są dobrze zgodne z naszym rozumieniem biologii STMN2 oraz potencjału przywrócenia STMN2 do wywierania pozytywnego wpływu na progresję SLA. Jesteśmy wdzięczni zespołowi badania klinicznego ANQUR, uczestników i ich rodzin, i nie możemy się doczekać rozwijania programu klinicznego QRL-201, aby dostarczyć bardzo potrzebną opcję medycyny precyzyjnej dla osób żyjących z SLA."

Wyniki analizy tymczasowej badania klinicznego ANQUR pokazują:

• Zaangażowanie celu, potwierdzone poprzez analizę tkanek, z szerokim rozmieszczeniem w rdzeniu kręgowym i korze ruchowej, statystycznie istotny wzrost poziomów STMN2, powyżej szacowanego celu terapeutycznego, oraz korekcję błędnego splicingu STMN2 w porównaniu z kohortą próbek historii naturalnej.
• Statystycznie istotne i klinicznie znaczące zmniejszenie fosforylowanego ciężkiego neurofilamentu (pNfH) w grupie z niską dawką.
• Zachęcającą tendencję spowolnienia spadku w ALSFRS-R u pacjentów sporadycznych, w tym silną tendencję w wynikach cząstkowych funkcji motorycznych dużych, co jest kluczowe dla niezależności pacjenta.
• W analizie post-hoc, wykluczającej pacjentów z najwyższymi poziomami wyjściowego lekkiego neurofilamentu, co jest związane z szybszą progresją choroby, zaobserwowano statystycznie istotne i klinicznie znaczące spowolnienie spadku w ALSFRS-R w punkcie czasowym sześciu miesięcy (24 tygodnie) u leczonych sporadycznych pacjentów z SLA w porównaniu z placebo.
• QRL-201 był ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany, przy czym większość zdarzeń niepożądanych (AE) zgłaszano jako łagodne lub umiarkowane. Podczas wszystkich faz badania, a ostatnio w grudniu 2025 roku, niezaślepiona Rada Monitorowania Bezpieczeństwa Danych zaleciła kontynuację badania bez modyfikacji.

Te dane wspierają otwarty okres przedłużonego dawkowania w protokole badania klinicznego ANQUR, w ramach którego wszyscy kwalifikujący się uczestnicy badania będą mieli możliwość otrzymania QRL-201 w niskiej dawce z części DRF badania. Otwarty okres przedłużonego dawkowania badania klinicznego ANQUR został zatwierdzony w Kanadzie i jest obecnie w trakcie oceny regulacyjnej w Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii. Równolegle QurAlis przygotowuje się do przeprowadzenia kluczowego badania klinicznego Fazy 3 dla QRL-201 w 2027 roku.

O STATHMIN-2

STATHMIN-2 (STMN2) to dobrze zwalidowane białko ważne dla naprawy neuronów, stabilności aksonów i unerwienia mięśni oraz najistotniejszy gen regulowany przez TDP-43 wyłącznie u ludzi. STMN2 ma najbardziej konsekwentnie obniżoną ekspresję w wielu badaniach ekspresji RNA dotyczących SLA. Utrata jądrowego TDP-43 prowadzi do błędnego splicingu pre-mRNA STMN2, co skutkuje utratą pełnowymiarowego transkryptu i białka. QRL-201 przywraca utratę funkcji STMN2 i fenotypy neurodegeneracyjne w modelach choroby neuronu ruchowego pochodzących od pacjentów z SLA w QurAlis, w obecności patologii TDP-43. Patologia TDP-43 jest związana z niemal wszystkimi pacjentami z SLA, około 50 procent pacjentów z demencją czołowo-skroniową (FTD), drugą najczęstszą formą demencji, oraz około jedną trzecią pacjentów z chorobą Alzheimera (AD). Obecnie nie ma leków na SLA lub FTD, a dostępne opcje terapeutyczne dla pacjentów z SLA i FTD, którzy desperacko potrzebują skutecznych terapii, są ograniczone.

O badaniu klinicznym ANQUR

QRL-201 jest oceniany w badaniu klinicznym Fazy 1/2 ANQUR (QRL-201-01; NCT05633459), pierwszym w historii badaniu klinicznym zaprojektowanym do oceny potencjalnej terapii mającej na celu przywrócenie ekspresji STATHMIN-2 (STMN2) u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym (SLA). Badanie ANQUR zakończyło fazę eskalacji dawki, w oparciu o analizy farmakokinetyczne z Kohort 1 i 2, które wykazały, że poziomy ekspozycji QRL-201 w płynie mózgowo-rdzeniowym osiągnęły lub przekroczyły docelowy zakres terapeutyczny. Następnie badanie przeszło do fazy określania zakresu dawki, która ocenia dwa poziomy dawki QRL-201 i obejmuje dodatkowe oceny biomarkerów. Badanie jest obecnie aktywne w Kanadzie, Wielkiej Brytanii i Unii Europejskiej oraz obejmuje uczestników zarówno ze sporadycznym SLA, jak i SLA związanym z C9orf72.

Więcej informacji o badaniu klinicznym ANQUR można znaleźć na www.clinicaltrials.gov.

O QurAlis Corporation

W QurAlis jesteśmy pionierami neuro w dążeniu do wyleczenia, śmiało dążąc do przekształcenia przełomów naukowych w zaawansowane leki precyzyjne. Pracujemy wspólnie z nieustępliwym dążeniem do wiedzy, precyzyjną dbałością o jakość i współczuciem, aby odkrywać i rozwijać leki, które mają potencjał zmiany życia osób żyjących z chorobami neurodegeneracyjnymi i neurologicznymi. QurAlis jest liderem w rozwoju terapii precyzyjnych dla stwardnienia zanikowego bocznego (SLA). Oprócz SLA, QurAlis rozwija solidną platformę medycyny precyzyjnej, aby dostarczać skuteczne terapie modyfikujące chorobę pacjentom cierpiącym na poważne choroby określone przez genetykę i biomarkery kliniczne. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.quralis.com lub śledź nas na X @QurAlisCo lub LinkedIn.

Kontakt

Kathy Vincent
[e-mail]