Nucleome Therapeutics nominuje pierwszego kandydata do rozwoju przedklinicznego

Pierwszoklasowy program agonisty przeciwciała monoklonalnego do rozwiązywania stanów zapalnych z szerokim zastosowaniem w głównych przewlekłych chorobach zapalnych

Ewolucja platformy genetyki niekodującej Nucleome ujawnia dalsze przełomowe odkrycia w obszarach chorób o wysokich niezaspokojonych potrzebach

OXFORD, Anglia, 07 stycznia 2026 /PRNewswire/ — Nucleome Therapeutics ('Nucleome' lub 'Spółka'), firma zajmująca się molekularnymi przyczynami chorób zapalnych poprzez przełomowe podejście do genetyki człowieka w 3D, przedstawia aktualizację prac B+R po nominacji kandydata do rozwoju przedklinicznego dla swojego wiodącego pierwszoklasowego programu NTP464. Program będzie postępował w kierunku badań umożliwiających IND ze swojej platformy odkrywczej.

Dr Mark Bodmer, CEO Nucleome, powiedział: "2025 rok był rokiem wielkiego postępu dla Nucleome, zarówno dla naszej technologii odkrywania genetyki, jak i pipeline. Nasza technologia laboratoryjna Micro Capture-C (MCC), w połączeniu ze strategicznym wykorzystaniem uczenia maszynowego i innych metod obliczeniowych, podniosła genetykę na bezprecedensowy poziom poprzez rozszyfrowanie wzorców regulacji genów z architektury genomu w 3D. To przedefiniowało to, co zmienność genetyczna może ujawnić o chorobach, zarówno w zakresie odkrywania celów lekowych, jak i stratyfikacji populacji pacjentów. 

"Stworzyliśmy najbardziej kompleksową fizyczną mapę mechanizmów molekularnych w chorobach zapalnych i nadal ją ulepszamy wraz z pojawiającymi się danymi. Oznacza to, że możemy teraz odkrywać przyczynowe czynniki chorób u ludzi, w obszarach największych niezaspokojonych potrzeb pacjentów. Nominacja naszego pierwszego kandydata do rozwoju, NTP464, to ważny krok naprzód dla Nucleome i potężny przykład tego, co jest możliwe, gdy nasza najnowocześniejsza platforma przecina się z projektowaniem terapeutycznym."

Nominacja kandydata NTP464

Celem NTP464 jest nowatorski punkt kontrolny zapalenia zidentyfikowany przy użyciu zastrzeżonego zestawu podejść genetycznych Nucleome. Poprzez zrozumienie, jak zmienność genetyczna u pacjentów cierpiących na choroby autoimmunologiczne wpływa na fizyczne interakcje 3D z genami kodującymi białka, Nucleome odkryło głęboki wielokomórkowy orkiestrator rozwiązywania stanów zapalnych z potencjałem wykraczającym poza obecne zaawansowane terapie. Podstawowy mechanizm celu, który działa w celu rozwiązania stanu zapalnego u zdrowych osób, ulega zaburzeniu u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak reumatoidalne zapaleniestawów (RA), toczeń rumieniowaty układowy (SLE) i zapalna choroba jelit (IBD).

Nowatorskie monoklonalne przeciwciało agonistyczne nominowane jako kandydat do rozwoju przedklinicznego ma doskonałe charakterystyki pod względem skuteczności, selektywności i możliwości rozwoju. NTP464 wykazało skuteczność w wielu przedklinicznych testach in vitro, w tym przekonującą kombinację hamowania aktywacji komórek B, komórek T i makrofagów oraz promowania supresyjnych działań Treg. Program oferuje nową zasadę w leczeniu chorób zapalnych i będzie teraz postępował w kierunku badań umożliwiających IND.

Światowa innowacja w genetyce niekodującej

Znaczące postępy zarówno w eksperymentalnych, jak i obliczeniowych ramionach zastrzeżonej technologii Nucleome zaowocowały skokiem w możliwościach: interakcje między promotorami każdego genu w genomie a wszystkimi ich elementami regulacyjnymi można teraz zmierzyć z dokładnością do pary zasad w jednym eksperymencie.

Zastosowanie tej technologii przez Spółkę do chorób zapalnych zaowocowało precyzyjnym i kompleksowym atlasem molekularnych czynników napędowych tych chorób, opartym na ludzkiej genetyce niekodującej. Ten typ wglądu w regulację genów historycznie pozostawał nieuchwytny. Poprzez analizę tych zastrzeżonych danych Nucleome zbudowało metodologię, która umożliwia priorytetyzację par cel-wskazanie na podstawie przewidywanego prawdopodobieństwa sukcesu klinicznego. Wśród dużej liczby nowatorskich celów Spółka zidentyfikowała również cele skutecznie wprowadzonych na rynek leków, dostarczając retrospektywnych dowodów opartych na znanych wynikach klinicznych, że to nowe podejście jest istotne dla leczenia chorób. Przewiduje się, że nowatorskie cele zaczerpnięte z tego atlasu, które spełniają wysokie progi wsparcia genetycznego Nucleome, będą znacznie bardziej prawdopodobne, że odniosą sukces kliniczny niż te bez takiego wsparcia genetycznego.

Nucleome eksploruje ten zastrzeżony atlas, aby zbudować pipeline pierwszoklasowych genetycznie zidentyfikowanych celów, a także ujawniając mechanicznie zdefiniowane podgrupy pacjentów w obrębie i pomiędzy wieloma wskazaniami chorób zapalnych. Podstawową zasadą Nucleome jest to, że genetyka człowieka otwiera klucz do rozwoju bardziej skutecznych terapii – łącząc właściwy cel z właściwym pacjentem poprzez właściwy mechanizm.

Ochrona innowacji Nucleome

Zastrzeżona technologia Nucleome jest objęta solidnym i rozległym portfelem patentowym, który chroni wartość jej wyjątkowo innowacyjnej platformy na komercyjnie istotnych rynkach. Kilka nowych patentów przyznanych w 2025 roku chroni MCC i zastrzeżone technologie 'Variant Functional Validation' (VFV) Nucleome. Nowe wnioski patentowe są stale rozważane i składane w celu ochrony postępów w technologii i składów materii dla kandydatów na leki Spółki. 

Uwagi dla redaktorów

O Nucleome Therapeutics
Nucleome to firma immunologiczna zajmująca się podstawowymi przyczynami chorób poprzez rewolucyjne nowe podejście do rozwiązywania genetyki człowieka. Nucleome ma głębokie molekularne zrozumienie funkcji i znaczenia genomu niekodującego oraz tego, jak zmienność w jego obrębie powoduje choroby. Spółka stworzyła transformacyjną technologię genomiki 3D, aby połączyć warianty genetyczne związane z chorobami z genami, które zaburzają w chorobie. Sednem tego jest zdolność do odczytywania interakcji 3D w genomie niekodującym z precyzją i skalą, która jest unikalna zarówno w przemyśle, jak i środowisku akademickim.

Nucleome jest pierwszą firmą, która na dużą skalę zbudowała bogaty atlas danych o zaburzeniach regulacji układu odpornościowego zidentyfikowanych z genetyki chorób ludzkich, co pozwala jej wyjaśnić mechanistyczną podstawę chorób, zidentyfikować setki nowatorskich celów i grupować pacjentów według ich wspólnych, mechanistycznych czynników napędowych chorób. Spółka buduje pipeline genetycznie zidentyfikowanych terapii w celu przywrócenia zdrowia w chorobach zapalnych, z wiodącym programem NTP464 w rozwoju przedklinicznym.

Nucleome jest wspierane przez światowej klasy konsorcjum inwestorów: M Ventures, ramię venture capital Merck KGaA; Johnson and Johnson Innovation – JJDC, Inc. ("JJDC"); Pfizer Ventures; British Business Bank oraz inwestora założycielskiego Oxford Science Enterprises. Odwiedź stronę internetową, aby dowiedzieć się więcej: www.nucleome.com 

Zobacz oryginalną treść:https://www.prnewswire.com/news-releases/nucleome-therapeutics-nominates-first-preclinical-development-candidate-302654161.html

ŹRÓDŁO Nucleome Therapeutics